BPCO-Immagine Credit Public Domain-
I ricercatori hanno utilizzato con successo le cellule progenitrici polmonari P63+ dei pazienti per riparare il tessuto polmonare danneggiato nei pazienti affetti da BPCO, migliorandone la qualità della vita. I risultati iniziali dello studio clinico di fase I erano promettenti, mostrando un miglioramento della funzionalità polmonare, della dispnea e della capacità di esercizio, con piani per uno studio di fase II in corso.
I ricercatori hanno dimostrato il potenziale per guarire il tessuto polmonare danneggiato nei pazienti con malattia polmonare ostruttiva cronica (BPCO) utilizzando per la prima volta le proprie cellule polmonari .
Uno studio recentemente presentato al Congresso Internazionale della European Respiratory Society a Milano, in Italia, ha riferito che 17 partecipanti di uno studio clinico di fase I hanno sperimentato un miglioramento della respirazione, una maggiore distanza percorsa e una migliore qualità della vita dopo aver ricevuto il trattamento sperimentale.
La BPCO uccide circa tre milioni di persone ogni anno in tutto il mondo. È una grave malattia respiratoria che comporta un danno progressivo al tessuto polmonare. Il tessuto interessato non può essere riparato con i trattamenti attuali, ma solo alleviato con farmaci che allargano le vie aeree per migliorare il flusso d’aria, noti come broncodilatatori.
Per trovare nuovi trattamenti per la BPCO, i ricercatori hanno studiato le cellule staminali, che sono in grado di differenziarsi in qualsiasi cellula del corpo e le cellule progenitrici, che sono discendenti delle cellule staminali e possono differenziarsi solo nelle cellule che appartengono allo stesso tessuto o organo e sono normalmente utilizzati dall’organismo per riparare e sostituire il tessuto danneggiato. Tuttavia, fino ad oggi, i risultati sono stati contrastanti, in particolare per quanto riguarda le cellule staminali.
Il Professor Wei Zuo, della Facoltà di Medicina, Università di Tongji, Shanghai, Cina e capo scienziato presso Regend Therapeutics Ltd in Cina e i suoi colleghi hanno studiato se un tipo di cellula chiamata cellula progenitrice polmonare P63+ potrebbe essere in grado di rigenerare il tessuto polmonare danneggiato dalla BPCO.
“La medicina rigenerativa basata sulle cellule staminali e progenitrici può essere la più grande, se non l’unica, speranza di curare la BPCO”, ha detto al Congresso il Prof.Zuo. “Le cellule progenitrici P63+ sono note per la loro capacità di rigenerare i tessuti delle vie aeree, e in precedenza noi e altri scienziati abbiamo dimostrato in esperimenti su animali che possono riparare il tessuto epiteliale danneggiato negli alveoli – le minuscole sacche d’aria nei polmoni che svolgono un ruolo ruolo cruciale nello scambio di gas tra l’aria inspirata e l’afflusso di sangue ai polmoni”.
In questo primo studio clinico di fase I, i ricercatori hanno deciso di studiare l’efficacia e la sicurezza del prelievo di cellule progenitrici P63+ dai polmoni di 20 pazienti con BPCO, utilizzandole per farne crescere altri milioni in laboratorio, prima di trapiantarle nuovamente nei polmoni dei pazienti.
“Nel nostro studio, il 35% dei pazienti aveva una BPCO grave e il 53% una BPCO estremamente grave. Di solito, molti pazienti con BPCO così grave muoiono abbastanza rapidamente se la malattia progredisce. Abbiamo utilizzato un minuscolo catetere contenente uno spazzolino per raccogliere le cellule progenitrici dalle vie aeree dei pazienti. Abbiamo clonato le cellule per crearne fino a mille milioni in più e poi le abbiamo trapiantate nuovamente nei polmoni dei pazienti tramite broncoscopia per riparare il tessuto polmonare danneggiato”, ha spiegato il ricercatore.
Dei 20 pazienti, 17 sono stati trattati in questo modo e tre no e hanno costituito il gruppo di controllo. Sono stati valutati entro 24 settimane dal trattamento per valutare quanto bene tollerassero il trattamento e la sua efficacia.
Il trattamento cellulare è stato ben tollerato da tutti i pazienti. Dopo 12 settimane, la capacità di diffusione mediana dei polmoni (DLCO), che valuta la qualità dello scambio di aria tra i polmoni e il flusso sanguigno, è aumentata dal 30% prima del trattamento al 39,7% e poi è aumentata ulteriormente al 40,3% a 24 ore. La distanza mediana percorsa in un test di camminata di sei minuti (6MWD) è aumentata da 410 metri prima del trattamento a 447 metri alla 24a settimana. Il punteggio medio in un test sulla qualità della vita (St George’s Respiratory Questionnaire o SGRQ) è stato ridotto di sette punti, indicando un miglioramento. In due pazienti con enfisema lieve, un tipo di danno polmonare normalmente permanente e progressivo, il trattamento ha riparato il danno polmonare.
Il Prof. Zuo ha dichiarato: “Abbiamo scoperto che il trapianto di cellule progenitrici P63+ non solo ha migliorato la funzione polmonare dei pazienti con BPCO, ma ha anche alleviato i loro sintomi, come mancanza di respiro, perdita di capacità di esercizio e tosse persistente. Ciò significa che i pazienti potrebbero vivere una vita migliore, solitamente con un’aspettativa di vita più lunga. Se l’enfisema progredisce, aumenta il rischio di morte. In questo studio, abbiamo scoperto che il trapianto di cellule progenitrici P63+ potrebbe riparare un lieve enfisema, facendo scomparire il danno polmonare. Tuttavia, non possiamo ancora riparare l’enfisema grave”.
I ricercatori stanno pianificando uno studio di fase II del trattamento, che ne valuterà l’efficacia in un gruppo più ampio di pazienti. Lo studio è stato approvato dalla National Medical Products Administration (NMPA) cinese, l’equivalente cinese della Food and Drugs Administration (FDA) statunitense. Ciò significa che il trattamento non è ancora generalmente disponibile per i pazienti con BPCO e i loro medici.
“Tuttavia, con la partecipazione di più medici e pazienti alla nostra sperimentazione clinica, potremmo sviluppare il trattamento più rapidamente in modo che possa portare benefici ai pazienti prima del previsto”, ha affermato il Prof. Zuo. “Una strategia terapeutica simile è in fase di sperimentazione anche in pazienti con malattie fibrotiche polmonari letali, inclusa la fibrosi polmonare idiopatica. Testeremo l’efficacia del trattamento in gruppi più ampi di persone con più malattie polmonari. Speriamo di sviluppare il trattamento per uso clinico entro circa due o tre anni”.
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Il Professor Omar Usmani, dell’Imperial College di Londra (Regno Unito), è a capo del gruppo della European Respiratory Society sulle malattie delle vie aeree, asma, BPCO e tosse cronica. Ha commentato: “I risultati di questo studio clinico di fase I sono incoraggianti. La BPCO ha un disperato bisogno di trattamenti nuovi e più efficaci, quindi se questi risultati potessero essere confermati in successivi studi clinici sarebbe molto entusiasmante. È anche molto incoraggiante che due pazienti affetti da enfisema abbiano risposto così bene. Una limitazione di questo studio è che l’assorbimento delle cellule progenitrici quando sono state trapiantate nei pazienti è incontrollato. Quindi non sappiamo se i polmoni di alcuni pazienti abbiano risposto meglio al trapianto rispetto ad altri. Ci auguriamo che queste informazioni possano diventare evidenti in studi futuri”.
Fonte:European Respiratory Society International Congress 2023
