Oggi, OncoTartis, Inc. e Children’s Cancer Institute hanno annunciato congiuntamente la pubblicazione di due manoscritti di ricerca in una delle principali riviste onco-ematologiche Leukemia, entrambi dedicati al farmaco candidato clinico OncoTartis OT-82 per il trattamento dei tumori del sangue.
Una percentuale significativa di tumori del sangue negli adulti e nei bambini rimane resistente agli attuali trattamenti e spesso è fatale. I risultati degli studi condotti in collaborazione dai team di Buffalo e Sydney, aprono una nuova opportunità di trattamento per i pazienti con tumori del sangue attualmente incurabili introducendo un nuovo candidato farmacologico dimostratosi altamente efficace nei modelli preclinici.
Il primo articolo descrive la scoperta, il meccanismo d’azione, il profilo tossicologico e l’efficacia preclinica di OT-82 che è stato sviluppato da OncoTartis per il trattamento di leucemie e linfomi refrattari. Il farmaco sfrutta la dipendenza estremamente elevata dei tumori maligni originati dal sistema ematopoietico da livelli elevati di nicotinamide dinucleotide (NAD), un componente essenziale di molteplici meccanismi metabolici e di risposta allo stress della cellula. OT-82 inibisce uno dei maggiori enzimi, la nicotinamide fosforibosil transferasi (NAMPT) responsabile della produzione di NAD. OT-82 è attualmente in fase di sperimentazione multicentrica di Fase I negli Stati Uniti.
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Il secondo articolo su OT-82 descrive uno studio condotto presso il Children’s Cancer Institute (Sydney). L’Istituto è stato un leader mondiale nella creazione di una vasta di modelli clinicamente rilevanti della leucemia infantile, riconosciuti in qualsiasi parte del mondo.
Questa raccolta di modelli è stata utilizzata per confrontare l’efficacia di OT-82 con gli attuali trattamenti per la leucemia infantile. OT82 ha dimostrato una notevole efficacia se usato da solo ed è stato ancora più efficace se usato in combinazione con trattamenti convenzionali, indicando così una promessa di trattamento efficace per i bambini con tumori del sangue ad alto rischio.
Attualmente, OT-82 è in fase di test in uno studio clinico su adulti con linfoma recidivante o refrattario. Dopo il completamento con successo di questo studio, si prevede che il farmaco procederà allo studio clinico su bambini con leucemia linfoblastica acuta ad alto rischio.
Il Professor Andrei Gudkov del Roswell Park Comprehensive Cancer Center di Buffalo NY, Chief Scientific Officer di OncoTartis, ha dichiarato: “Il principio principale della strategia di ricerca che ci ha portato a OT-82 era l’identificazione di un agente farmacologico specificamente tossico per le cellule maligne del sangue. Siamo rimasti sorpresi quando il composto che è venuto fuori da una ricerca imparziale sembrava essere un inibitore dil NAMPT, un enzima che è stato considerato un bersaglio per il trattamento del cancro, ma la cui associazione con le neoplasie di origine ematica era sconosciuta. L’uso potenziale di OT-82 per il trattamento di tumori maligni refrattari dell’infanzia, è un’opportunità rivelata negli studi congiunti con i nostri partner australiani”.
La Professoressa Michelle Haber AM, Direttore esecutivo del Children’s Cancer Institute di Sydney, ha detto: “Per i bambini con leucemia particolarmente aggressiva, le opzioni per trattamenti efficaci, ma sicuri sono estremamente limitate e pertanto sono urgentemente necessarie nuove opzioni terapeutiche. Speriamo che OT-82 possa fornire un nuovo entusiasmante approccio terapeutico per i casi peggiori di leucemia pediatrica, con l’ulteriore vantaggio potenziale di consentire riduzioni delle dosi di chemioterapia e quindi una riduzione degli effetti collaterali del trattamento per questi bambini “.
Fonte, Newswire
