Una nuova tecnica che utilizza le cellule prelevate dai pazienti e modificate per trattare il morbo di Crohn si è dimostrata efficace negli esperimenti che utilizzano cellule umane, con una sperimentazione clinica del trattamento che dovrebbe iniziare nei prossimi sei mesi.
I ricercatori del Centro di ricerca biomedica (BRC) del Guy & St Thomas di NIHR hanno sviluppato la tecnica studiando i globuli bianchi prelevati da pazienti affetti dal morbo di Crohn e confrontandoli con le cellule di persone sane. Le loro scoperte hanno permesso agli specialisti della terapia cellulare del BRC di sviluppare un trattamento che coinvolgesse le cellule dei pazienti e di farle crescere in una cultura speciale in modo che si comportassero come cellule di persone sane.
Il Professor Graham Lord, dell’Università di Manchester, ha guidato lo studio. La ricerca è stata condotta mentre era Direttore del NIHR Guy’s e St Thomas ‘BRC e un consulente nefrologo aL Guy’s e St Thomas’. Attualmente Graham è Vice Presidente e Preside della Facoltà di Biologia, Medicina e Salute presso l’Università di Manchester.
La ricerca, pubblicata sulla rivista Gastroenterology, mostra che questa tecnica è efficace nelle cellule umane, il che significa che è pronta per l’uso in una sperimentazione clinica. Il Tribute Trial proposto dimostrerà se il trattamento è sicuro ed efficace per il trattamento del morbo di Crohn.
La malattia di Crohn è una condizione permanente in cui parti del sistema digestivo si infiammano gravemente, causando una serie di sintomi come diarrea, dolori di stomaco, stanchezza e perdita di peso. Le sue cause sono sconosciute, ma il sistema immunitario è noto per svolgere un ruolo. Si stima che la condizione spesso debilitante colpisca circa 620.000 persone nel Regno Unito.
Il Professor Lord ha detto: “Questa è la prossima frontiera della terapia cellulare, poiché stiamo andando oltre il trattamento dei sintomi della malattia di Crohn e cercando di ripristinare il sistema immunitario per affrontare la condizione. Si tratta di un vero trattamento ‘domestico’ nel senso che abbiamo iniziato osservando cellule e tessuti donati dai pazienti del Guy e St Thomas. Abbiamo sviluppato un trattamento e ora stiamo iniziando a intraprendere le sperimentazioni al Trust “.
Vedi anche,La FDA approva Entyvio per il trattamento della colite ulcerosa e morbo di Crohn.
I ricercatori hanno scoperto che i globuli bianchi specializzati chiamati cellule T regolatorie dei pazienti di Crohn producevano meno proteine intestinali chiamate integrine α4β7 rispetto alle cellule T regolatorie di persone sane. Lavorando con gli specialisti della piattaforma di produzione di terapie avanzate del Guy’s e St Thomas del NIHR, i ricercatori hanno sviluppato una tecnica di terapia cellulare basata su questi risultati.
Questa tecnica comporta lo sviluppo di cellule prelevate dai pazienti con malattia di Crohn con una molecola chiamata RAR568, che ripristina livelli sani di integrina α4β7. Le cellule vengono quindi restituite ai pazienti mediante infusione endovenosa.
Il Dott. Peter Irving, un consulente gastroenterologo e coautore dell’articolo, ha affermato: “Anche se i trattamenti disponibili per il morbo di Crohn sono aumentati negli ultimi anni, funzionano solo in alcuni pazienti. Inoltre, i trattamenti hanno effetti collaterali potenzialmente gravi. Questa ricerca apre la strada a una sperimentazione dell’uso delle cellule dei pazienti per curare il loro morbo di Crohn e non vediamo l’ora di offrire alle persone la possibilità di prendere parte a un futuro molto vicino “.
Fonte, Gastroenterology
