La trombocitopenia immunitaria primaria è una malattia autoimmune mediata in parte da autoanticorpi piastrinici, che provoca trombocitopenia, sanguinamento e sintomi costituzionali.
“Efgartigimod, un nuovo frammento Fc IgG1 umano di prima classe, si lega al recettore Fc neonatale con elevata affinità e riduce quindi le concentrazioni sieriche di IgG, compresi gli autoanticorpi. L’obiettivo di questo studio era valutare l’efficacia e la sicurezza di Efgartigimod negli adulti con trombocitopenia immunitaria primaria persistente e cronica“, spiegano gli autori.
Il nuovo frammento Fc di immunoglobulina umana G1, primo della sua classe, Efgartigimod, è efficace e sicuro per i pazienti con trombocitopenia immunitaria primaria cronica o persistente, secondo uno studio pubblicato online il 28 settembre su The Lancet.
La DR.ssa Catherine M. Broome, della Georgetown University di Washington, DC e colleghi, hanno condotto uno studio di fase 3 della durata di 24 settimane per valutare l’efficacia e la sicurezza di Efgartigimod per via endovenosa in adulti di età pari o superiore a 18 anni con trombocitopenia immunitaria primaria cronica o persistente che avevano una conta piastrinica media inferiore a 30.000, avevano risposto ad almeno una precedente terapia per trombocitopenia immunitaria e stavano assumendo o avevano ricevuto almeno una seconda terapia precedente per trombocitopenia immunitaria. Un totale di 131 pazienti sono stati assegnati in modo casuale a Efgartigimod o placebo (86 e 45, rispettivamente).
Lo studio ha avuto luogo in 71 siti partecipanti provenienti da Asia, Europa e Nord America.
I ricercatori hanno scoperto che il 22 e il 5% di coloro che hanno ricevuto rispettivamente Efgartigimod e placebo hanno raggiunto l’endpoint primario di risposta sostenuta della conta piastrinica. Il numero mediano di settimane di controllo della malattia è stato pari a 2,0 e 0,0 per i pazienti con trombocitopenia immunitaria cronica trattati rispettivamente con Efgartigimod e placebo. Efgartigimod è stato ben tollerato, con eventi avversi per lo più di gravità da lieve a moderata. In entrambi i gruppi, gli eventi avversi più comuni di interesse sono stati mal di testa, ematuria e petecchie.
“La percentuale più elevata di pazienti trattati con Efgartigimod con risposte sostenute della conta piastrinica e un migliore controllo della malattia rispetto al placebo in questa popolazione con malattia cronica e persistente, conferma ed estende l’evidenza di questo nuovo meccanismo per colpire la fisiopatologia della trombocitopenia immunitaria basata sugli autoanticorpi“, scrivono gli autori.
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Diversi autori hanno rivelato legami con aziende biofarmaceutiche, tra cui Argenx, che produce Efgartigimod e ha finanziato lo studio.
Fonte: The Lancet
