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I ricercatori dell’Università di Tel Aviv (TAU) hanno dimostrato che il sistema CRISPR / Cas9 è molto efficace nel trattamento dei tumori metastatici, un passo significativo nella ricerca di una cura per il cancro.
I ricercatori hanno sviluppato un nuovo sistema di rilascio basato su nanoparticelle lipidiche che prende di mira specificamente le cellule tumorali e le distrugge mediante manipolazione genetica. Il sistema, chiamato CRISPR-LNPs, trasporta un messaggero genetico (RNA messaggero), che codifica per l’enzima CRISPR Cas9 che funge da forbici molecolari che tagliano il DNA delle cellule.
Il lavoro rivoluzionario è stato condotto nel laboratorio del Prof.Dan Peer, VP per la ricerca e sviluppo e capo del Laboratorio di nanomedicina di precisione presso la Shmunis School of Biomedicine and Cancer Research presso TAU. La ricerca è stata condotta dal Dr. Daniel Rosenblum insieme ad Anna Gutkin e colleghi del laboratorio del Prof. Peer, in collaborazione con altre Istituzioni.
I risultati dello studio innovativo, finanziato dall’ICRF (Israel Cancer Research Fund), sono stati pubblicati a novembre 2020 su Science Advances.
“Questo è il primo studio al mondo a dimostrare che il sistema di modifica del genoma CRISPR può essere utilizzato per trattare efficacemente il cancro in un animale vivente”, ha affermato il Prof. Peer. “Va sottolineato che questa non è chemioterapia. Non ci sono effetti collaterali e una cellula cancerosa trattata in questo modo non tornerà mai più attiva. Le forbici molecolari di Cas9 tagliano il DNA della cellula cancerosa, neutralizzandola e prevenendone in modo permanente la replicazione“.
Per esaminare la fattibilità dell’utilizzo della tecnologia per il trattamento del cancro, il Prof. Peer e il suo team hanno scelto due dei tumori più mortali: il glioblastoma e il cancro ovarico metastatico. Il glioblastoma è il tipo più aggressivo di cancro al cervello, con un’aspettativa di vita di 15 mesi dopo la diagnosi e un tasso di sopravvivenza a cinque anni di solo il 3%. I ricercatori hanno dimostrato che un singolo trattamento con CRISPR-LNP ha raddoppiato l’aspettativa di vita media dei topi con glioblastoma, migliorando il loro tasso di sopravvivenza globale di circa il 30%.
Il cancro ovarico è una delle principali cause di morte tra le donne e il cancro più letale del sistema riproduttivo femminile. Alla maggior parte delle pazienti la malattia viene diagnosticata in una fase avanzata quando le metastasi si sono già diffuse in tutto il corpo. Nonostante i progressi negli ultimi anni, solo un terzo delle pazienti sopravvive a questa malattia. Il trattamento con CRISPR-LNP in un modello di topo con carcinoma ovarico metastatico ha aumentato il tasso di sopravvivenza globale dell’80%.
“La tecnologia di modifica del genoma CRISPR, in grado di identificare e alterare qualsiasi segmento genetico, ha rivoluzionato la nostra capacità di interrompere, riparare o persino sostituire i geni in modo personalizzato”, ha affermato il Prof. Peer. “Nonostante il suo ampio utilizzo nella ricerca, l’implementazione clinica è ancora agli inizi perché è necessario un sistema di rilascio efficace per fornire in modo sicuro e accurato CRISPR alle sue cellule bersaglio. Il sistema di rilascio che abbiamo sviluppato mira al DNA responsabile della sopravvivenza delle cellule tumorali. Questo è un trattamento innovativo per i tumori aggressivi che oggi non hanno trattamenti efficaci“.
I ricercatori osservano che, dimostrando il suo potenziale nel trattamento di due tumori aggressivi, la tecnologia apre numerose nuove possibilità per il trattamento di altri tipi di cancro, nonché malattie genetiche rare e malattie virali croniche come l’AIDS.
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“Ora intendiamo passare a esperimenti con tumori del sangue che sono geneticamente molto interessanti, così come malattie genetiche come la distrofia muscolare di Duchenne”, afferma il Prof. Peer. “Ci vorrà probabilmente del tempo prima che il nuovo trattamento possa essere utilizzato negli esseri umani, ma siamo ottimisti. L’intera scena dei farmaci molecolari che utilizzano l’RNA messaggero (messaggeri genetici) è fiorente, infatti, la maggior parte dei vaccini COVID-19 attualmente in fase di sviluppo. sono basati su questo principio. Quando abbiamo parlato per la prima volta di trattamenti con mRNA dodici anni fa, la gente pensava che fosse fantascienza. Credo che nel prossimo futuro vedremo molti trattamenti personalizzati basati su messaggeri genetici, sia per il cancro che per le malattie genetiche”.
Fonte:Science Advances
