Trapianto midollo osseo-Immagine Credit Public Domain-
Un trapianto di midollo osseo, noto anche come trapianto di cellule staminali, è una procedura medica in cui il midollo osseo danneggiato o malato di un paziente viene sostituito con cellule sane di un donatore. La procedura è usata per trattare i tumori del sangue come la leucemia e il linfoma, così come altri disturbi come l’anemia falciforme e la talassemia.
Un team di ricercatori del Tisch Cancer Institute del Mount Sinai ha sviluppato un trattamento più efficace e più sicuro dell’attuale standard di cura per un effetto collaterale grave e potenzialmente fatale dei trapianti di midollo osseo nei pazienti oncologici. I risultati di uno studio clinico di fase 2 sono stati presentati al meeting annuale dell’American Society of Hematology (ASH) a dicembre.
Lo studio ha incluso adolescenti e adulti e ha scoperto che un farmaco che sopprime il sistema immunitario nei pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD) era più sicuro dell’attuale trattamento standard, gli steroidi. La GvHD è un effetto collaterale riscontrato dai pazienti che hanno ricevuto trapianti di midollo osseo da donatori per curare i tumori del sangue. Lo studio ha utilizzato un esame del sangue creato al Mount Sinai per identificare i pazienti con GvHD che trarrebbero i maggiori benefici dal nuovo trattamento.
“È noto che gli steroidi causano numerose complicazioni nei riceventi di trapianto di midollo osseo che richiedono un trattamento per la GvHD, come infezioni gravi, danni ossei e muscolari, scarso sonno e scarsa qualità della vita”, ha affermato Aaron Etra, MD, Assistant Professor of Medicine (Hematology e Medical Oncology) presso The Tisch Cancer Institute, che ha presentato lo studio al meeting ASH.
“Un trattamento senza steroidi per la GvHD sarebbe un progresso importante per migliorare i risultati del trapianto, ma non è probabile che sia la scelta migliore per tutti i pazienti. Essere in grado di utilizzare i biomarcatori GvHD per personalizzare l’intensità del trattamento è stata la chiave del successo di questo studio“, ha aggiunto John Levine, MD, Professore di medicina (ematologia e oncologia medica) presso il Tisch Cancer Institute e co-autore senior di questa ricerca. Alexandra Capellini, una studentessa di medicina del Mount Sinai, è stata co-prima autrice.
La GvHD si verifica quando le cellule di un donatore attaccano gli organi sani del ricevente. Risulta nel rilascio di alcune proteine del tessuto nel flusso sanguigno; queste proteine possono essere utilizzate come biomarcatori per quantificare la gravità del danno tissutale. I pazienti con bassi livelli di questi biomarcatori tendono a rispondere bene al trattamento in generale, ma prima d’ora non c’era modo di identificarli. Un laboratorio di ricerca del Mount Sinai è stato in grado di quantificare i biomarcatori GvHD nei campioni di sangue ottenuti dai pazienti entro 30 ore, il che ha reso possibile lo studio di questo trattamento nei pazienti che devono iniziare rapidamente il trattamento.
I risultati dello studio sono stati confrontati con quelli di un gruppo di controllo abbinato di pazienti trattati con steroidi. Questa ricerca ha scoperto che un breve ciclo di Itacitinib, un inibitore JAK1 che può ridurre l’attività del sistema immunitario, ha prodotto tassi di risposta molto elevati che si sono verificati più velocemente del trattamento con steroidi. Le risposte a Itacitinib sono state durature quanto gli steroidi e gli esiti a lungo termine sono stati ugualmente buoni.
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Sia Itacitinib che gli steroidi sono risultati efficaci nell’86% dei pazienti. Il tasso di sopravvivenza a un anno per Itacitinib è stato dell’88% rispetto all’80% degli steroidi. I pazienti trattati con itacitinib hanno avuto anche un numero significativamente inferiore di infezioni gravi, probabilmente a causa di un’esposizione notevolmente inferiore agli steroidi sistemici.
“Questa è stata la prima volta che qualcuno è stato in grado di utilizzare i biomarcatori GvHD in tempo reale per identificare i pazienti a basso rischio il cui trattamento potrebbe essere ridotto”, ha affermato James L Ferrara, MD, Professore di medicina (ematologia e oncologia medica) presso The Tisch Cancer Institute e autore co-senior per questa ricerca. «Mount Sinai ha sviluppato questo approccio basato sui biomarcatori, che ci ha permesso di presentare questa nuova e significativa scoperta per i pazienti e la loro qualità di vita».
Riferimento: 64a riunione ed esposizione annuale ASH.
Fonte: Scitechdaily
