Terapia genica: pronto un nuovo farmaco per la cura del deficit di lipoproteina lipasi

Deficit di lipoproteina lipasi è una condizione molto rara in cui i pazienti  sono privi di un enzima essenziale che elimina i grassi nell’ultima fase della digestione. La carenza di tale enzima determina degli accumuli di piccoli globuli di grasso nel pancreas che provocano gonfiore e attacchi ricorrenti di pancreatite dolorosa.  la malattia colèpisce La Uni Qure olandese ha prodotto un farmaco basato sulla terapia genica che potrà aiutare concretamente i pazienti affetti da questo deficit. ” Siamo di fronte ad una svolta di grande importanza farmaceutica” ha commentato Alessandro Sidoli, Presidente Assobiotec. Si tratta della prima terapia genica in procinto di essere approvata nel mondo occidentale che apre opportunità terapeutiche assolutamente impensabili fino a qualche tempo fa, per oltre 3000 patologie a componente genica. Nello specifico, il farmaco utilizza un virus inattivato come veicolo per far entrare i geni nelle cellule dei muscoli. Una volta raggiunto il nucleo, il gene sostitutivo va ad aiutare le unità biologiche a produrre l’enzima mancante. Si tratta di una svolta farmaceutica che contribuirà presto a rendere disponibili nuove terapie per queste gravi malattie.