Terapia genica promettente nella perdita congenita dell’udito

Un nuovo approccio di terapia genica è in grado di curare la perdita dell’udito causata da un difetto genetico. Lo studio è stato effettuato su un modello murino di sordità genetica. I risultati della ricerca saranno pubblicati il 26 luglio sulla rivista Neuron. Questa è la prima volta che una malattia ereditaria, la sordità genetica, è stata trattata con successo nei topi di laboratorio e rappresenta un’importante pietra miliare per il trattamento della sordità genetica negli esseri umani, secondo alcuni ricercatori dell ‘Università della California. La perdita dell’udito è uno dei deficit sensoriali umani più comuni ed è il risultato di danni alle cellule ciliate dell’orecchio interno. Circa la metà dei casi di ipoacusia è di origine genetica. Tuttavia, le attuali opzioni di trattamento non ripristinano l’udito a livelli normali. Il team di ricerca ha utilizzato per lo studio, topi con sordità ereditaria causata da una mutazione di un gene che codifica per la proteina chiamata glutammato trasportatore vescicolare -3 (VGLUT3). Questa proteina è fondamentale per le cellule ciliate  che inviano segnali che consentono di udire. Dopo due settimane che il gene VGLUT3 è stato inserito nell’orecchio interno attraverso un ‘iniezione, in tutti i topi si è ripristinato l’udito. La terapia non danneggia l’orecchio interno ed ha anche corretto alcuni difetti strutturali delle cellule ciliate. Poichè il trattamento con gene specifico è sicuro ed efficace nei modelli animali, i risultati sono promettenti per futuri studi sull’uomo.