Terapia CAR-T-immagine credit public domain
La terapia con cellule T basate sul recettore antigenico chimerico (CAR) utilizza le cellule immunitarie del soggetto stesso, modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali.
Cosa succede quando il cancro non risponde alla chemioterapia?
Una terapia rivoluzionaria chiamata terapia con cellule T con recettore antigenico chimerico (CAR) utilizza le cellule immunitarie di una persona che sono state modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Nel 2018, il Children’s Hospital di Los Angeles è diventato il primo Ospedale della California meridionale ad essere autorizzato a somministrare questa nuova terapia ai pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta che non rispondevano ad altri trattamenti.
Da allora, l’Ospedale ha curato più di 140 pazienti con la terapia con cellule CAR T, ora approvata per trattare una varietà di tumori in pazienti che hanno smesso di rispondere alla chemioterapia. CHLA sta anche conducendo sperimentazioni cliniche per far progredire ulteriormente questa terapia per alcuni dei tumori del sangue, del cervello e dei tumori solidi più aggressivi, nonché per le malattie autoimmuni.
“La terapia con cellule CAR T sta trasformando il trattamento del cancro sfruttando il sistema immunitario del paziente come un potente strumento contro la malattia”, afferma Paibel Aguayo-Hiraldo, MD, Direttore medico del trapianto e della terapia cellulare presso CHLA. “Mentre perfezioniamo questa terapia ed espandiamo le sue applicazioni, non stiamo solo curando il cancro, stiamo ridefinendo le possibilità della medicina”.
Ecco sei cose importanti da sapere sulla terapia con cellule CAR-T.
1. Potrebbe cambiare la vita dei bambini affetti da leucemia linfoblastica acuta (LLA) recidivante.
In precedenza, i pazienti la cui malattia non rispondeva alla chemioterapia o che avevano una ricaduta dopo aver ricevuto un trapianto di midollo osseo, avevano limitate opzioni di trattamento che offrivano il potenziale per una cura. La terapia con cellule CAR T ha dimostrato di controllare la leucemia nella grande maggioranza di questi pazienti, con più della metà che rimaneva in remissione 1 anno dopo.
2. La terapia con cellule CAR-T è un tipo di terapia cellulare e genica.
Le cellule T CAR sono progettate per fornire una protezione a vita nel caso in cui le cellule cancerose riemergano. Dopo la terapia, il medico monitorerà il sangue e il midollo osseo del bambino per assicurarsi che le cellule T modificate siano ancora attive e che non vi sia alcun cancro residuo.
Poiché la terapia con cellule CAR T è considerata un tipo di terapia cellulare e genica, il tuo bambino dovrà essere monitorato per 15 anni dopo il trattamento. Il periodo di follow-up include cinque anni di attento monitoraggio per determinare che le cellule CAR T siano ancora efficaci e che il bambino sia libero dal cancro. Per i successivi dieci anni, il bambino verrà sottoposto a un controllo annuale che potrebbe includere un esame del sangue per assicurarsi che rimanga sano. I test di follow-up potrebbero cambiare se il bambino ha bisogno di un diverso tipo di terapia cellulare; ad esempio, un trapianto di midollo osseo.
3. I medici del CHLA stanno sperimentando casi d’uso più ampi per la terapia con cellule CAR-T.
“Data la risposta alla terapia con cellule CAR-T che molti dei nostri pazienti affetti da ALL hanno sperimentato, i nostri medici sono ansiosi di estendere questo trattamento ai pazienti con altri tumori e persino altre malattie come la malattia autoimmune del lupus, quando le terapie convenzionali non sono adeguate“, afferma Sarah Richman, MD, PhD , medico curante presso il Cancer and Blood Disease Institute.
CHLA sta attualmente arruolando pazienti per una sperimentazione sulla terapia con cellule CAR-T per i tumori cerebrali e prevede di arruolare pazienti con determinati tipi di tumori solidi; presto inizierà ad arruolare pazienti con lupus.
4. La terapia con cellule CAR-T può avere effetti collaterali.
Tutti i trattamenti contro il cancro hanno effetti collaterali. Entro tre o dieci giorni dall’infusione, un paziente che riceve cellule CAR T può sviluppare sintomi simil-influenzali che possono essere piuttosto gravi. Per aiutare a gestire i loro sintomi, la maggior parte dei bambini deve essere ricoverata in Ospedale e alcuni devono essere curati in terapia intensiva.
5. Ci vogliono alcune settimane per iniziare il trattamento.
Se i genitori e il medico del bambino stabiliscono che la terapia con cellule CAR T è l’opzione migliore, il passo successivo sarà raccogliere le cellule T dal bambiino. La raccolta delle cellule potrebbe richiedere che il paziente venga dotato di uno speciale dispositivo chiamato catetere. Dopo la raccolta, le cellule vengono congelate e spedite a un laboratorio dove vengono ingegnerizzate per cercare e distruggere le cellule tumorali. Le cellule vengono quindi restituite a CHLA affinché il bambino possa iniziare il trattamento.
Questo processo potrebbe richiedere alcune settimane. Se il bambino ha un cancro aggressivo, potrebbe aver bisogno di altre terapie per tenere il cancro sotto controllo mentre aspetta di iniziare il trattamento.
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6. I medici del Children’s Hospital di Los Angeles sono esperti nella somministrazione della terapia con cellule CAR-T.
I medici del CHLA hanno contribuito a sviluppare questo trattamento conducendo sperimentazioni cliniche per testare la terapia con cellule CAR T prima che fosse approvata dalla Food and Drug Administration statunitense. In seguito, l’Ospedale è stato tra i primi istituti autorizzati a somministrare la terapia con cellule CAR T a bambini, adolescenti e giovani adulti.
Oggi, CHLA ha costituito un team di specialisti, tra cui oncologi, ematologi, infermieri e psicologi, dotati di una vasta esperienza nella somministrazione della terapia con cellule CAR-T e nell’offerta della migliore assistenza complessiva per il bambino.
Fonte:Newswise