I trigliceridi sono un tipo di grasso, o lipidi, contenuti negli alimenti, che nel corpo vengono normalmente immagazzinati nel tessuto adiposo per essere utilizzati in seguito come fonte di energia. Tuttavia, alcune persone accumulano questi grassi nel sangue piuttosto che immagazzinarli nel tessuto adiposo. Livelli estremamente alti di trigliceridi nel sangue possono portare a infiammazione del pancreas e sono associati a più alto rischio di malattie cardiache, come l’aterosclerosi.
Oggi, all’ American Heart Association Scientific Sessions 2016, Richard Dunbar, MD, un assistente Prof. di Medicina Traslazionale e Genetica presso la Scuola Perelman di Medicina della University of Pennsylvania, ha presentato i primi dati di uno studio che ha valutato l’uso di una nuova iniettabile terapia farmacologica biologica per ridurre i livelli di trigliceridi.
( Vedi anche:Nuovo target terapeutico per ridurre i trigliceridi e aumentare il colesterolo buono).
“In questo studio, abbiamo testato un nuovo approccio per ridurre i livelli di trigliceridi utilizzando un farmaco biologico iniettabile che inibisce una proteina specifica che favorisce l’aumento dei trigliceridi, l’ Angiopoietina 3 (ANGPTL3).
(I farmaci biologici sono molecole proteiche complesse, prodotte in laboratorio all’interno di sistemi viventi (come le cellule). Sono progettati per agire su uno specifico recettore con lo scopo di modificare il processo della malattia stessa.
Sono farmaci biologici gli anticorpi monoclonali, le terapie geniche e alcuni tipi di ormoni. Questi composti hanno fornito nuove possibilità e nuove metodiche per trattare con maggior efficacia importanti malattie come il cancro, il diabette, l’epatite, la sclerosi multipla e l’anemia).
“Come previsto, la soppressione della proteina AngPTL3 ha provocato un drastico calo dei livelli di trigliceridi, rispetto ad un placebo “, ha detto Dunbar.
I ricercatori hanno condotto questa fase I di sperimentazione clinica, studio in doppio cieco controllato con placebo, per testare la sicurezza e l’efficacia del farmaco biologico iniettabile, Evinacumab, un anticorpo monoclonale in fase di sperimentazione specificamente progettato per inibire ANGPTL3.
I risultati della sperimentazione condotta su 41 partecipanti, 32 dei quali hanno ricevuto Evinacumab e nove un placebo, hanno dimostrato che la terapia biologica è stata ben tollerato dai partecipanti con soli eventi avversi lievi segnalati, tra cui mal di testa in sette partecipanti. I livelli di trigliceridi sono stati monitorati per almeno cinque mesi dopo l’iniezione, con la riduzione massima osservata il quarto giorno dopo il trattamento. Sono state testate le somministrazioni di sei dosi del farmaco biologico e nel gruppo che ha ricevuto il trattamento, nei primi tre mesi i trigliceridi sono stati ridotti del 64/73 per cento.
” I farmaci attuali utilizzati attualmente per ridurre i trigliceridi, lasciano molto a desiderare perchè producono una riduzione dal 20 al 50 per cento”, ha detto Dunbar.
Sono state inoltre osservate riduzioni dose-dipendente del colesterolo, in particolare delle lipoproteine a bassa densità (LDL) o”colesterolo cattivo” che contribuisce in modo significativo allo sviluppo dell’ aterosclerosi, l’accumulo di placca e il restringimento delle arterie del cuore. Curiosamente, il farmaco ha anche abbassato il colesterolo HDL o colesterolo “buono”, un risultato coerente con il suo meccanismo che agisce sulla proteina AngPTL3.
“Anche se i risultati preliminari ci offrono la speranza di migliorare in modo significativo la gestione dei trigliceridi, c’è ancora molto lavoro da fare per convalidare questo approccio”, ha detto Dunbar. “Se tutto va bene e se questa terapia avrà successo anche nella pratica clinica, le implicazioni di questa ricerca sono due. Nel breve termine, la riduzione drastica dei trigliceridi, ridurrà il rischio di pancreatite, mentre a lungo termine,la riduzione dei trigliceridi e del colesterolo, potrebbe anche contribuire a ridurre il rischio di alcune malattie cardiache” .
Fonte: Univerity of Pennsylvania
