Teplizumb-Diabete-Immagine Credit Public Domain.
La Food and Drug Administration (FDA) ha recentemente approvato Teplizumb, un farmaco che può ritardare l’insorgenza del diabete di tipo 1. Questo segna il primo trattamento per cambiare il corso di questa malattia autoimmune dalla scoperta dell’insulina nel 1922.
Il diabete di tipo 1, noto anche come diabete mellito di tipo 1 , è una malattia cronica caratterizzata da alti livelli di glucosio nel sangue dovuti al fatto che il pancreas produce poca o nessuna insulina, un ormone necessario affinché il glucosio entri nelle cellule del corpo per la sopravvivenza.
Ogni anno, circa 30.000 americani (di tutte le età) ricevono una diagnosi di diabete di tipo 1. È una delle malattie croniche più comuni dell’infanzia, che colpisce tra 1 su 300 e 1 su 600 bambini in età scolare. Il diabete di tipo 1 è una condizione permanente che richiede una terapia insulinica costante e una gestione della dieta.
I ricercatori affermano che il farmaco Teplizumb posticipa l’insorgenza mediana della malattia di almeno due anni. Il farmaco viene somministrato attraverso un’infusione giornaliera per due settimane.
Kevan Herold, MD, un endocrinologo di Yale Medicine, è stato il principale ricercatore del nuovo farmaco, chiamato Teplizumab, prodotto da Provention Bio. Provention collaborerà con Sanofi per commercializzare il farmaco negli Stati Uniti e venderlo con il marchio Tzield.
Il Dottor Herold ha risposto a tre importanti domande sul farmaco e sul futuro della gestione del diabete.
Come funziona questo nuovo farmaco per il diabete?
Teplizumab è un anticorpo monoclonale che modifica le cellule T in modo da prolungare la capacità del pancreas di creare insulina. “Il farmaco è specifico per una molecola chiamata CD3, che è il componente “affine” della cellula T”, spiega il Dottor Herold. “Questo modula le cellule immunitarie e impedisce loro di attaccare le cellule del pancreas che producono insulina“.
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Perché questo sviluppo del diabete di tipo 1 è importante?
“Il diabete è una malattia che è con te letteralmente ogni minuto della giornata. Non dormi, fai esercizio fisico o mangi senza pensare al tuo controllo metabolico”, afferma il Dott. Herold. “Le persone con diabete ti diranno che ogni momento senza la malattia è un dono, in particolare per i bambini piccoli e i loro genitori. Alcuni chiedono: ‘Se continuerai ad avere il diabete, qual è il problema?’ Ma quando sei un bambino di otto anni, se il momento in cui devi prendere l’insulina, seguire una dieta prescritta e monitorare la glicemia viene ritardato di altri due anni, è un beneficio enorme”.
Nell’infanzia, quegli anni in più contano: un liceale, ad esempio, potrebbe essere meglio attrezzato per gestire il peso di una malattia cronica rispetto a un bambino. Il ritardo riduce anche la quantità di esposizione nel tempo che un paziente ha agli alti livelli di zucchero nel sangue che causano un’ampia gamma di complicazioni di salute. E poiché le terapie per il diabete continuano ad evolversi, probabilmente ci saranno opzioni migliori e convenienti per i pazienti.
“Inoltre, per metà dei pazienti”, afferma il Dottor Herold, “i ritardi saranno molto più lunghi. Ad esempio, uno studente delle scuole superiori in questo studio è stato libero dal diabete per 11 anni dopo il trattamento conTeplizumab”.
Quali sono le prospettive per il trattamento e la cura del diabete di tipo 1?
Il Dottor Herold afferma di considerare questa approvazione come il punto di partenza per prevenire il verificarsi della malattia o addirittura per ripristinare le cellule perse. La combinazione di trattamenti può prolungare e migliorare le risposte nei soggetti a rischio di diabete di tipo 1. “Inoltre, la sostituzione delle cellule produttrici di insulina che sono state distrutte, anche con cellule beta derivate da cellule staminali, insieme a Teplizumab, può essere una combinazione efficace”, aggiunge.
“Questo è un primo passo entusiasmante verso il nostro obiettivo di eliminare il diabete di tipo 1″, afferma il Dott. Herold, che è anche membro del programma di immunologia umana e traslazionale della Yale, che lavora per accelerare l’applicazione degli sviluppi nel campo dell’immunologia per il trattamento malattie.
