Cervello e sistema nervoso
23 Aprile 2024
Leucodistrofia metacromatica-Immagine:graphical abstract. Credit: Molecular Therapy – Methods & Clinical Development. La leucodistrofia metacromatica è una malattia genetica rara che colpisce principalmente i bambini piccoli e provoca gravi sintomi neurologici accompagnati da una perdita delle capacità motorie e intellettuali. Al Paris Brain Institute, Françoise Piguet e i suoi colleghi, hanno sviluppato un trattamento di terapia genica […]
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Cervello e sistema nervoso Salute
9 Luglio 2015 / 9 Luglio 2015
Le leucodistrofie sono malattie neurodegenerative che colpiscono 1 su 7000 bambini e rimangono incurabili. Queste malattie genetiche attaccano la mielina, la guaina isolante dei neuroni. Oggi, sono state caratterizzati quasi 20 tipi di leucodistrofie, ma molte altre forme rimangono ancora indefinite, lasciando quasi il 40 per cento delle famiglie in attesa di una diagnosi. Un […]
