malattie rare
4 Febbraio 2025
La terapia genica potrebbe essere una soluzione unica per una rara malattia ossea, la ipofosfatasia. Risultati dell’analisi radiografica delle ossa lunghe nei topi trattati con terapia genica per ipofosfatasia a esordio precoce. I dosaggi più bassi nelle prime due colonne hanno portato a una correzione parziale della malformazione ossea nei topi femmine e maschi. La […]
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Ossa e muscoli Salute
27 Ottobre 2015
La Food and Drug Administration ha approvato Strensiq (asfotase alfa) come primo trattamento approvato per l’ ipofosfatasia (HPP) ad esordio perinatale, infantile e giovanile. HPP è una rara e progressiva malattia metabolica genetica in cui i pazienti sperimentano effetti devastanti su più sistemi del corpo. La malattia causa gravi disabilità e complicazioni pericolose per la […]
