Biotecnologie e Genetica
13 Aprile 2017
I ricercatori della UT Southwestern Medical Center hanno utilizzato con successo un nuovo metodo di modifica genetica per correggere una mutazione che porta alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD). Il nuovo editing genetico utilizzato dai ricercatori è CRISPR-Cpf1. Il team aveva utilizzato in precedenza il sistema originale di editing genetico CRISPR-Cas9 per correggere il difetto […]
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Salute
12 Febbraio 2017
La FDA ha approvato Emflaza compresse (deflazacort) e sospensione orale per il trattamento di pazienti di età 5 anni e più anziani con distrofia muscolare di Duchenne (DMD), una rara malattia genetica che causa il deterioramento muscolare progressivo e debolezza. Emflaza è un corticosteroide che funziona riducendo l’infiammazione e l’attività del sistema immunitario. I corticosteroidi sono comunemente […]
17 Ottobre 2016 / 17 Ottobre 2016
Un nuovo documento, scritto da docenti della Binghamton University, State University di New York, aumenta la comprensione della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e porta a potenziali nuovi approcci terapeutici. “I risultati suggeriscono che il sistema immunitario ha un ruolo importante nella distrofia muscolare di Duchenne“, ha detto Eric Hoffman, Prof. di Scienze farmaceutiche e ricercatore presso […]
Cervello e sistema nervoso
10 Settembre 2016 / 10 Settembre 2016
Una nuova ricerca ha dimostrato che Deflazacort corticosteroide è un trattamento sicuro ed efficace per la distrofia muscolare di Duchenne o DMD, un disordine neuromuscolare a trasmissione recessiva legata al cromosoma X caratterizzata da degenerazione progressiva dei muscoli scheletrici, lisci e cardiaci, che genera debolezza muscolare diffusa. I risultati dello studio, che appaiono questo mese sulla […]
18 Novembre 2015
Un nuovo studio condotto dall’Ospedale e dall’Università di Ottawa cambia completamente la nostra comprensione della distrofia muscolare di Duchenne e spiana la strada a trattamenti di gran lunga più efficaci. Lo studio, pubblicato su Nature Medicine il 16 novembre 2015, è il primo a dimostrare che la distrofia muscolare di Duchenne colpisce direttamente le cellule […]
Cervello e sistema nervoso Salute
31 Ottobre 2015 / 31 Ottobre 2015
Una nuova scoperta potrebbe un giorno condurre a un trattamento promettente per le persone con una malattia invalidante, la distrofia muscolare di Duchenne. La ricerca è stata pubblicata sulla rivista PLoS Medicine ed è la prima a dimostrare che uno specifico trattamento migliora non solo la funzione muscolare, ma riduce anche il danno cerebrale e […]
15 Agosto 2014 / 15 Agosto 2014
I ricercatori dell’ UT Southwestern Medical Center hanno usato con successo un nuovo metodo di modifica genetica per correggere la mutazione che porta alla distrofia muscolare di Duchenne (DMD) in un modello di topo affetto dalla condizione. La tecnica utilizzata si chiama CRISPR / Cas9 e può rimuovere precisamente una mutazione nel DNA, consentendo ai […]
10 Maggio 2014
Circa 1 ogni 3.600 neonati maschi di tutto il mondo è affetto da distrofia muscolare di Duchenne – una malattia ereditaria che causa debolezza muscolare grave. Allo stato attuale, non esiste un trattamento specifico per la malattia. Ma la nuova ricerca pubblicata sulla rivista Neurology suggerisce che alcuni farmaci, normalmente prescritti per la disfunzione erettile, possono essere efficaci. La distrofia […]
3 Agosto 2013 / 3 Agosto 2013
Distrofia muscolare di Duchenne: utile una sostanza derivata dallo zucchero caramellato Una sostanza derivata dallo zucchero caramellato, quando purificata e somministrato in dosi appropriate, migliora la rigenerazione muscolare in un modello murino di distrofia muscolare di Duchenne. I risultati sono stati pubblicati il 1 agosto, sulla rivista Muscolo scheletrico. Morayma Reyes, professore di patologia e medicina […]
Ossa e muscoli
5 Giugno 2013 / 5 Giugno 2013
Con una nuova tecnica genetica, ingegneri biomedici della Duke University, sono stati in grado di riparare un difetto responsabile di uno dei disturbi più comuni ereditati, la distrofia muscolare di Duchenne, in campioni di cellule di pazienti affetti dalla condizione. Invece di un approccio di terapia genica comune che aggiunge nuovo materiale genetico e “ignora” il gene […]
