Ossa e muscoli
7 Giugno 2023
Distrofia di Duchenne-Immagine Ctredit Public Domain- La decisione della FDA, prevista per questo mese, fa seguito a diversi contrattempi e ritardi e porrà scelte difficili per le famiglie dei bambini con distrofia muscolare di Duchenne. La strada verso le terapie geniche per le malattie genetiche è stata lunga e costosa, ma il campo potrebbe presto […]
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29 Aprile 2023
Distrofia di Duchenne-Immagine Credit Public Domain- Doug Millay, Ph.D., uno scienziato della Divisione di Biologia Cardiovascolare Molecolare al Cincinnati Children’s ha dedicato la sua carriera a rivelare i meccanismi più fondamentali dello sviluppo del muscolo scheletrico. È stato un leader nella caratterizzazione di come due “fusogeni” chiamati Myomaker e Myomerger mediano l’ingresso delle cellule staminali nelle […]
Biotecnologie e Genetica
13 Febbraio 2016 / 13 Febbraio 2016
Immagine: I muscoli scheletrici senza distrofina (riga in alto) e dopo che la distrofina è stata ripristinata (in basso) utilizzando la piattaforma CRISPR / Cas9 sviluppata da scienziati UCLA. Gli scienziati della UCLA Eli e del Edythe Broad Center of Regenerative Medicine and Stem Cell Research, in collaborazione con il Center for Duchenne Muscular Dystrophy della UCLA, […]
Cervello e sistema nervoso
18 Settembre 2013 / 18 Settembre 2013
Uno studio preclinico condotto da ricercatori del del Children Research Institute di Washington ha scoperto che un nuovo farmaco orale mostra la promessa iniziale per il trattamento della distrofia di Duchenne (DMD). I risultati, pubblicati in EMBO Molecular Medicine , dimostrano che il farmaco VBP15 riduce l’infiammazione e protegge e rinforza il muscolo senza gli effetti collaterali legati alle […]
