Cuore e circolazione
8 Settembre 2023
Beta Talassemia-Immagine Credit UCSF- L’UCSF Benioff Children’s Hospital di Oakland è il primo Ospedale in Occidente a somministrare una terapia genica recentemente approvata per il trattamento della beta talassemia, una rara malattia genetica del sangue che causa grave anemia, con necessità di trasfusioni di sangue per tutta la vita e rischio di danni mortali agli […]
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5 Febbraio 2022
(Beta-talassemia-Immagine:Astratto grafico. Credito: DOI: 10.1056/NEJMoa2113206). Una nuova terapia genica ha promosso l’indipendenza dalle trasfusioni in oltre il 90% dei pazienti adulti e pediatrici con beta-talassemia trasfusione-dipendente, secondo un recente studio clinico pubblicato sul New England Journal of Medicine. La terapia rappresenta un’opzione terapeutica potenzialmente curativa per i pazienti che altrimenti devono fare affidamento su trasfusioni di […]
17 Gennaio 2020 / 17 Gennaio 2020
Il trattamento con Luspatercept si conferma efficace nel ridurre in modo duraturo e clinicamente significativo il fabbisogno trasfusionale nella maggior parte dei pazienti adulti con beta-talassemia (trasfusione-dipendenti) che richiedono trasfusioni regolari di globuli rossi. Lo studio di fase 3 BELIEVE, presentato di recente a Orlando al 61° Congresso della Società americana di ematologia (ASH), ha […]
31 Marzo 2019
Immagine, i globuli rossi non modificati a sinistra comprendono molte cellule “falciformi” deformi, mostrate da frecce rosse. Questi sono in gran parte scomparsi nei globuli rossi prodotti da cellule staminali ematiche modificate geneticamente. Credito Daniel Bauer / Boston Children’s Hospital. I ricercatori del Dana-Farber / Boston Children’s Cancer and Blood Disorders Center e della University of […]
Biotecnologie e Genetica
27 Gennaio 2019 / 27 Gennaio 2019
La terapia genica potrebbe costituire una strategia di cura efficace per la beta talassemia, una malattia genetica molto diffusa nell’area mediterranea, secondo il primo trial clinico di terapia genica per la beta talassemia realizzato sia in pazienti adulti che pediatrici dall ‘Università Vita-Salute San Raffaele, Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica di Milano e […]
22 Gennaio 2018
I pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con una singola infusione di cellule staminali modificate geneticamente con un vettore lentivirale in modo da contenere il gene corretto, hanno ottenuto una riduzione significativa del bisogno di trasfusioni. La terapia genica per la beta-talassemia trasfusionale si basa sul trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSC) ingegnerizzate da […]
7 Maggio 2016
Una nuova ricerca suggerisce che peptidi sintetici chiamati minihepcidins possono potenzialmente trattare due gravi malattie genetiche del sangue nei bambini e negli adulti: la beta talassemia e la policitemia vera. Anche se queste malattie hanno effetti opposti sulla produzione dei globuli rossi, trattare gli animali con minihepcidin ha aiutato a ripristinare livelli normali di globuli rossi […]
