Cuore e circolazione
27 Maggio 2022
(Anemia falciforme-Immagine: Credito: CC0 Pubblico Dominio). Le malattie genetiche del sangue, anemia falciforme e beta-talassemia, sono causate da errori nei geni dell’emoglobina, una proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno dai polmoni ai tessuti in tutto il corpo. In utero, il gene della gamma-globina produce emoglobina fetale, ma dopo la nascita questo gene viene disattivato […]
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27 Aprile 2022
(Anemia falciforme-Immagine Credit Public Domain). Secondo un articolo pubblicato oggi, le persone con anemia falciforme (SCD) a cui è stato recentemente prescritto un corticosteroide, un medicinale usato frequentemente per trattare l’asma o l’infiammazione, hanno una probabilità significativamente maggiore di essere ricoverate in Ospedale per un grave evento di dolore. Lo studio è stato pubbicato sulla […]
9 Aprile 2022
(Anemia falciforme/Studio-Immagine:. Kate Quinlan e il Prof. Merlin Crossley. Credito: Richard Freeman / UNSW Sydney). Gli scienziati dell’UNSW hano dimostrato che i pazienti asintomatici con anemia falciforme in realtà mancano di una piccola parte del genoma. I ricercatori dell’UNSW hanno utilizzato l’editing genetico CRISPR, un tipo di “forbici molecolari”, per capire come le delezioni in un’area del […]
17 Gennaio 2022 / 17 Gennaio 2022
(Anemia Falciforme-Immagine Credit Public Doimain). Nel 2014, due anni dopo l’invenzione vincitrice del Premio Nobel dell’editing del genoma CRISPR-Cas9, Jennifer Doudna pensava che la tecnologia fosse sufficientemente matura per affrontare una cura per una devastante malattia ereditaria, l’anemia falciforme, che affligge milioni di persone in tutto il mondo. La maggior parte di loro di origine […]
Salute
14 Dicembre 2021 / 14 Dicembre 2021
(Anemia falciforme-Immagine Credit Public Domain). “Una terapia genica che potrebbe fornire una cura permanente per l’anemia falciforme continua a mostrare successo attraverso l’applicazione su una terza ondata di pazienti”, riferiscono i ricercatori. La terapia, LentiGlobin, ha ripristinato la normale funzione sanguigna in 35 pazienti con anemia falciforme che hanno ricevuto la procedura una tantum, secondo […]
20 Agosto 2021
(Anemia falciforme-Immagine Credit Public Domain). Nel 2014, due anni dopo la sua invenzione dell’editing del genoma CRISPR-Cas9 vincitrice del Premio Nobel, Jennifer Doudna pensava che la tecnologia fosse abbastanza matura per affrontare una cura per una devastante malattia ereditaria, l’anemia falciforme, che affligge milioni di persone in tutto il mondo, la maggior parte di loro […]
5 Giugno 2021
(Anemia falciforme-Immagine Credit Public Domain). Un team di ricercatori del Broad Institute, dell’Università di Harvard e del St. Jude Children’s Research Hospital ha utilizzato una tecnica di editing di base in un modo nuovo per trattare l’anemia falciforme (SCD) nei topi. Nell’articolo pubblicato sulla rivista Nature, il gruppo descrive la nuova tecnica e come ha funzionato […]
11 Aprile 2021
(Anemia falciforme-Immagine:questa struttura a raggi X mostra FTX-6058 legato al suo bersaglio proteico. Credito Fulcrum Therapeutics). Per i milioni di persone in tutto il mondo affette da anemia falciforme, ci sono solo poche opzioni di trattamento, che includono trapianti rischiosi di midollo osseo, terapia genica o altri trattamenti che affrontano un sottoinsieme di sintomi. Oggi, i […]
20 Marzo 2021 / 21 Marzo 2021
L’anemia falciforme è la malattia del sangue ereditaria più diffusa al mondo, che colpisce da 70.000 a 100.000 americani. Tuttavia, è considerata una malattia orfana, il che significa che colpisce meno di 200.000 persone a livello nazionale ed è quindi sottorappresentata nella ricerca terapeutica. Un team guidato da Abhishek Jain del Dipartimento di ingegneria biomedica della […]
Biotecnologie e Genetica
24 Febbraio 2021
(Anemia falciforme-Immagine- Credit: TIM VERNON / SCIENCE SOURCE). Una società ha interrotto i suoi studi clinici su una promettente terapia genica per l’anemia falciforme dopo che due persone che hanno partecipato alla sperimentazione hanno sviluppato un cancro simile alla leucemia. Bluebird bio sta ora indagando se un virus utilizzato per fornire un gene terapeutico abbia […]
