In pazienti con cardiomiopatia amiloide transtiretina, il trattamento con Tafamidis riduce la mortalità per tutte le cause e le ospedalizzazioni rispetto al placebo, secondo uno studio pubblicato nel New England Journal of Medicine del 13 settembre.
“Come è noto, l’amiloidosi rappresenta un gruppo eterogeneo di patologie acquisite o ereditarie, localizzate o sistemiche, che condividono una caratteristica: la deposizione extracellulare di proteine fibrillari insolubili che determina una disorganizzazione della struttura dei tessuti coinvolti con conseguente disfunzione d’organo. In generale il cuore è uno degli organi “bersaglio” in cui più frequentemente si deposita l’amiloide“.
Mathew S. Maurer, della Columbia University di New York e colleghi, hanno assegnato in modo casuale 441 pazienti con cardiomiopatia amiloide transtiretina in un rapporto 2: 1: 2 per ricevere tafamidis 80 mg, tafamidis 20 mg o placebo, per 30 mesi.
( Vedi anche:Cardiomiopatia ipertrofica: scoperto potenziale trattamento per la morte cardiaca improvvisa).
I ricercatori hanno scoperto che la mortalità per tutte le cause (hazard ratio, 0,7) e le percentuali di ospedalizzazioni correlate alla condizione cardiovascolare (rapporto di rischio relativo, 0,68) erano più basse tra i 264 pazienti che avevano ricevuto tafamidis rispetto ai 177 pazienti trattati con placebo. Tafamidis è stato anche associato ad un più basso tasso di declino della distanza per il test della camminata di sei minuti e un tasso inferiore di declino nel questionario Cardiomiopatia di Kansas City – Punteggio sommario al 30 ° mese-. Incidenza e tipi di eventi avversi sono stati simili tra i due gruppi .
“Nei pazienti con cardiomiopatia amiloide transtiritina, Tafamidis è stato associato a riduzioni della mortalità per tutte le cause e ricoveri per malattie cardiovascolari e ha ridotto il declino della capacità funzionale e della qualità della vita rispetto al placebo “, scrivono gli autori.
Lo studio è stato finanziato da aziende farmaceutiche, tra cui Pfizer.
Fonte: Mediclxpress
