La recente approvazione di Spinraza TM(nusinersen), sviluppata congiuntamente da Ionis Pharmaceuticals e Biogen, segna l’arrivo di una nuova classe di prodotti biologici – le terapie oligonucleotidiche. Una recente pubblicazione del Center for Integration of Science and Industry della Bentley University mostra che il percorso trentennale dall’inizio della ricerca sugli oligonucleotidi come terapia per l’emergere di prodotti efficaci, ha seguito modelli prevedibili di innovazione in cui i nuovi prodotti vengono sviluppati con successo solo dopo che la ricerca di base di base raggiunge un livello richiesto di maturità.
L’articolo pubblicato sulla rivista Molecular Therapy – Nucleic Acids intitolato ” As Technologies for Nucleotide Therapeutics Mature, Products Emerge ” descrive l’analisi di oltre 60.000 pubblicazioni di ricerche relative alle terapie oligonucleotidiche. Il lavoro applica un modello di analisi dei dati per la crescita e la maturazione della ricerca biomedica per caratterizzare i progressi della ricerca sulla chimica farmaceutica delle terapie oligonucleotidiche e degli obiettivi molecolari per le loro azioni. Il lavoro precedente ha dimostrato che lo sviluppo di un prodotto di successo segue tipicamente la maturazione della ricerca abilitante oltre un punto stabilito analiticamente definito. Il presente lavoro mostra che l’approvazione delle terapie oligonucleotidiche segue uno schema simile.
Le terapie a base di oligonucleotidi sono una nuova classe di prodotti biofarmaceutici composti da brevi stringhe di nucleotidi sintetici che assomigliano agli elementi costitutivi del DNA. Questi prodotti sono progettati per alterare l’espressione dei geni target nel corpo, sopprimendo l’espressione di geni associati alla malattia o ripristinando l’espressione di geni necessari per la salute.
Originariamente descritto negli anni ’80, il potenziale degli oligonucleotidi come agenti terapeutici ha generato centinaia di studi clinici e miliardi di dollari di investimenti in aziende che sviluppano queste terapie senza generare prodotti di successo.
“La scoperta e lo sviluppo di nuovi farmaci, come gli oligonucleotidi, richiede un’estesa ricerca di base per ottimizzare la chimica del prodotto, migliorare la sua attività biologica e caratterizzare un’entità chimica specifica in grado di curare in sicurezza le malattie”, ha detto il Dr. Fred Ledley, Direttore del Centro per l’integrazione della scienza e dell’industria.
“Il nostro lavoro suggerisce che quando l’analisi dei dati viene utilizzata per tracciare la maturazione della ricerca di base, gli sviluppatori di farmaci saranno in grado di riconoscere in modo più efficiente il punto in cui la scienza è sufficientemente matura per lo sviluppo del prodotto”.
Fonte: EurekAlert
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