In uno studio clinico pioneristico, i ricercatori sono riusciti a fornire un farmaco per il ripristino delle cellule direttamente al cervello di pazienti con malattia di Parkinson.
I risultati rappresentano un significativo passo avanti nella capacità di trattare le condizioni neurologiche perché la maggior parte dei farmaci candidati non può attraversare il flusso sanguigno nel cervello a causa di una barriera protettiva naturale (la barriera emato-encefalica).
Nella malattia di Parkinson, le aree del cervello progressivamente danneggiate, causano una serie di sintomi come muscoli rigidi e movimenti involontari. Circa 145.000 nuovi casi vengono diagnosticati ogni anno nel Regno Unito e attualmente la condizione degenerativa non può essere rallentata o invertita.
Come riportato di recente nel Journal of Parkinson’s Disease, l’esperto di neurologia e professionisti del movimeto Alan Whone (Università di Bristol) e colleghi hanno valutato se aumentare i livelli di un fattore di crescita chiamato GDNF (Glial Cell Line Derivato Neurotrophic Factor) può ripristinare cellule morenti della dopamina nel Parkinson.
In uno studio pilota iniziale, sei pazienti sono stati sottoposti a neurochirurgia assistita da robot per posizionare quattro tubi nel loro cervello che avrebbero consentito la somministrazione di GDNF direttamente e precisamente alle aree interessate attraverso il cranio.
Altri 35 pazienti hanno poi partecipato a un periodo di prova di nove mesi, in cui metà riceveva infusioni mensili di GDNF e metà riceveva un placebo.
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A nove mesi, le scansioni di tomografia a emissione di positroni (PET) non hanno mostrato cambiamenti nel cervello dei partecipanti trattati con placebo. Tuttavia, tra i partecipanti trattati con GDNF, le scansioni hanno mostrato un miglioramento del 100% in un’area chiave del cervello che è nota per essere attaccata dalla malattia.
“Questo studio rappresenta una delle prove più convincenti che possiamo avere un mezzo per risvegliare e ripristinare le cellule cerebrali della dopamina che vengono progressivamente distrutte nel Parkinson “, dice Alan Whone, capo ricercatore.
Successivamente, tutti i 41 partecipanti sono stati invitati a ricevere le infusioni di GDNF per altri nove mesi.
A 18 mesi, tutti i pazienti mostravano miglioramenti dei sintomi, rispetto a prima dello studio e il farmaco sembrava essere sicuro da somministrare.
Il Direttore della ricerca, Arthur Roach, ha definito lo studio come un successo clamoroso.
Whone dice, “E’ essenziale esplorare ulteriormente il trattamento poiché GDNF ha il potenziale per migliorare la vita dei pazienti con malattia di Parkinson. Credo che questo approccio potrebbe essere il primo trattamento neuro-restitutivo per le persone che vivono con il Parkinson, che è, ovviamente, una prospettiva estremamente eccitante.
