I ricercatori della Ben Gurion University del Negev (BGU) stanno sviluppando una nuova terapia per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), utilizzando parte di un farmaco già approvato dalla FDA che ripristina il nervoso centrale e aumenta l’aspettativa di vita.
La SLA è una malattia neurodegenerativa progressiva che colpisce le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. La degenerazione progressiva dei motoneuroni conduce ad atrofia, paralisi e disfunzione dei muscoli respiratori.
( Vedi anche:Scoperto nuovo potenziale bersaglio per il trattamento della SLA).
Dal momento che la causa esatta della SLA è sconosciuta, la ricerca attuale si è concentrata sulla estensione dell’ aspettativa di vita post-insorgenza che è attualmente tra i due/ cinque anni per la maggior parte dei pazienti.
Parte della progressione della malattia è legata alla maggiore attività delle cellule gliali, un tipo di cellule immunitarie che danneggiano e uccidono le cellule dei motoneuroni del corpo e riducono la loro capacità di purificare l’ambiente del sistema nervoso centrale.
La Dr.ssa Rachel Lichtenstein dell’ Avram and Stella Goldstein-Goren Department of Biotechnology Engineering alla BGU si è concentrata sulla riduzione di questa risposta immunitaria negativa. “Abbiamo trovato un modo per contrastare le cellule gliali che attaccano e uccidono le cellule cerebrali sane”, afferma la Dr.ssa Lichtenstein.
Il team di ricerca ha ridisegnato con successo una porzione di MabThera, un farmaco approvato dalla FDA per trattare alcuni malattie autoimmuni e alcuni tipi di cancro, in una nuova molecola per il trattamento della SLA.
“I nostri risultati sperimentali su topi transgenici SLA hanno dimostrato un significativo aumento della speranza di vita”, afferma Lichtenstein. “Dal momento che il farmaco è già stato approvato, crediamo di poter raggiungere la fase clinica della sperimentazione in breve tempo”. “Il nuovo farmaco potrebbe anche avere importanti implicazioni sulla speranza di vita di altri pazienti con malattie neurodegenerative come il morbo di Alzheimer e di Parkinson”, aggiunge il Dott Ora Horovitz, vice Presidente del BGN Technologies. “Il nostro nuovo candidato farmaco è efficace nel promuovere il meccanismo di auto-pulizia del cervello umano, migliorando in tal modo la vita di milioni di persone”.
I ricercatori stanno ora cercando un’azienda farmaceutica partner.
Attualmente, ci sono solo due farmaci disponibili per i pazienti affetti da SLA: Reluzole (Rilutek), che aiuta a prolungare la sopravvivenza dei pazienti di solo tre/sei mesi e il recentemente approvato dalla FDA Edaravone (Radicava).
Fonte: Ben Gurion University
 stanno sviluppando una nuova terapia per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).){kind=link}