SLA- Ricercatori canadesi hanno scoperto un potenziale percorso per curare la SLA prendendo di mira le interazioni proteiche, sostenuto in modo significativo dalla filantropia della Temerty Foundation, con l’intenzione di passare alla sperimentazione clinica entro cinque anni. Credito: SciTechDaily.com
Un nuovo potenziale trattamento per la SLA potrebbe passare alla sperimentazione clinica entro cinque anni, sostenuto da una donazione di 10 milioni di dollari da parte della Temerty Foundation.
In una scoperta canadese rivoluzionaria, un team di ricercatori della Western University guidati dal Dottor Michael Strong ha scoperto un potenziale percorso verso una cura per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
La svolta, che illustra come le interazioni proteiche possono preservare o prevenire la morte delle cellule nervose che è un segno distintivo della SLA, è il culmine di decenni di ricerca sostenuta dalla Temerty Foundation.
“Come medico, è molto importante per me poter dire a un paziente o alla sua famiglia: ‘Stiamo cercando di fermare questa malattia’ “, ha affermato Strong, un medico-ricercatore che ha dedicato la sua carriera alla ricerca di una cura per la SLA. “Ci sono voluti 30 anni di lavoro per arrivare fin qui; 30 anni trascorsi a prenderci cura delle famiglie, dei pazienti e dei loro cari, quando tutto ciò che avevamo era speranza. Questo ci dà motivo di credere di aver scoperto un percorso verso il trattamento”.
SLA: sfide e scoperte
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, è una condizione neurodegenerativa debilitante che danneggia progressivamente le cellule nervose responsabili del controllo muscolare, portando a deperimento muscolare, paralisi e, infine, morte. L’aspettativa di vita media di un paziente affetto da SLA dopo la diagnosi è di soli due-cinque anni.
In uno studio recentemente pubblicato sulla rivista Brain, il team di Strong ha scoperto che mirare a un’interazione tra due proteine presenti nelle cellule nervose colpite dalla SLA può arrestare o invertire la progressione della malattia. Il team ha inoltre identificato un meccanismo per rendere tutto ciò possibile.
“È importante sottolineare che questa interazione potrebbe essere la chiave per sbloccare un trattamento non solo per la SLA, ma anche per altre condizioni neurologiche correlate, come la demenza frontotemporale“, ha affermato Strong, che detiene la cattedra Arthur J. Hudson in ALS Research presso la Western Schulich School of Medicine & Odontoiatria. “È un punto di svolta!”.
Il Dottor Michael Strong, titolare della cattedra Arthur J. Hudson nella ricerca sulla SLA presso la Schulich School of Medicine & Dentistry della Western, ha scoperto una proteina che potrebbe portare a un trattamento per la SLA. Credito: Allan Lewis/Schulich School of Medicine & Dentistry
Praticamente in tutti i pazienti affetti da SLA, una proteina chiamata TDP-43 è responsabile della formazione di grumi anomali all’interno delle cellule, che causano la morte cellulare. Negli ultimi anni, il team di Strong ha scoperto una seconda proteina, chiamata RGNEF, con funzioni opposte a TDP-43.
L‘ultima scoperta del team identifica un frammento specifico di quella proteina RGNEF, denominato NF242, che può mitigare gli effetti tossici della proteina che causa la SLA. I ricercatori hanno scoperto che quando le due proteine interagiscono tra loro, la tossicità della proteina che causa la SLA viene eliminata, riducendo significativamente il danno alla cellula nervosa e prevenendone la morte.
Nei moscerini della frutta, l’approccio ha notevolmente prolungato la durata della vita, migliorato le funzioni motorie e protetto le cellule nervose dalla degenerazione. Allo stesso modo, nei modelli murini, l’approccio ha portato a un miglioramento della durata della vita e della mobilità, insieme a una riduzione dei marcatori di neuroinfiammazione.
Il percorso del team verso la scoperta è stato spianato dall’investimento di lunga data della famiglia Temerty nella ricerca sulla SLA presso Western – il supporto che Strong definisce “veramente trasformativo”.
Progressi pionieristici con supporto filantropico
Ora Strong e il suo team hanno fissato l’obiettivo di portare il loro potenziale trattamento agli studi clinici sull’uomo in cinque anni, una missione alimentata da una nuova donazione da parte della Temerty Foundation.
La Fondazione, fondata da James Temerty, fondatore di Northland Power Inc. e Louise Arcand Temerty, sta investendo 10 milioni di dollari in cinque anni per alimentare i prossimi passi per portare questo trattamento ai pazienti affetti da SLA.
“Trovare un trattamento efficace per la SLA significherebbe moltissimo per le persone che vivono con questa terribile malattia e per i loro cari”, ha affermato James Temerty. “La Western sta spingendo le frontiere della conoscenza sulla SLA e siamo entusiasti dell’opportunità di contribuire alla fase successiva di questa ricerca innovativa”.
La nuova donazione da parte della Temerty Foundation porta l’investimento totale della famiglia nella ricerca sulle malattie neurodegenerative presso la Western a 18 milioni di dollari.
“L’instancabile dedizione di Strong al suo campo è pari solo al profondo desiderio della famiglia Temerty di fare la differenza per le migliaia di persone in tutto il mondo a cui è stata diagnosticata questa malattia devastante”, ha affermato il Presidente della Western. Alan Shepard. “L’investimento – e la lungimiranza – della Fondazione Temerty ha accelerato i progressi nella ricerca di un trattamento efficace per la SLA. Siamo grati per l’impegno della famiglia Temerty nella ricerca che cambia la vita”.
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“Questo è un momento cruciale nella ricerca sulla SLA che potrebbe davvero trasformare la vita dei pazienti”, ha affermato il Dottor John Yoo, Preside della Schulich Medicine & Dentistry. “Con la leadership del Dr. Strong, il nostro continuo investimento nei migliori strumenti e tecnologie e il supporto visionario della Temerty Foundation, siamo entusiasti di inaugurare una nuova era di speranza per i pazienti affetti da SLA”.
Fonte: Brain
