SLA-Immagine Credit Public Domain.
Venerdì l’Autorità europea dei medicinali EMA, ha dato il via libera a un nuovo trattamento per una forma rara di malattia neurodegenerativa, la SLA, affermando che dovrebbe ridurre i sintomi della malattia mortale.
La sclerosi laterale amiotrofica, Scòlerosi laterale amiotrofica o malattia di Lou Gehrig dal nome del famoso giocatore di baseball, devasta le cellule nervose del cervello e del midollo spinale. Il tempo medio di sopravvivenza con la SLA va dai due ai cinque anni.
“Venduto con il marchio “Qanchedy”, il farmaco Toferson è rivolto agli adulti affetti da SLA causata da una mutazione genetica“, ha affermato l’Agenzia europea per i medicinali.
“Le cause esatte della SLA sono sconosciute, ma si ritiene che includano fattori genetici e ambientali“, ha affermato l’EMA con sede ad Amsterdam.
“In circa il 2,0% delle persone che vivono con la SLA, la condizione è causata da una mutazione genetica (cambiamento) che porta alla produzione di enzimi SOD1 difettosi, causando la morte delle cellule nervose“, si legge.
QAlsody riduce la produzione della proteina SOD1 e quindi “si prevede che migliori i sintomi della SLA”.
Ad oggi non esiste un trattamento neuroprotettivo efficace per tutti i pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica. Nonostante i progressi compiuti negli ultimi anni, la malattia resta attualmente incurabile. Esiste solo un altro trattamento per la Sclerosi laterale amiotrofica, chiamato “Riluzolo”, autorizzato nell’UE.
Ai pazienti viene anche offerto un trattamento di supporto per alleviare i sintomi della malattia, come terapia fisica o logopedica e supporto respiratorio.
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“C’è un grande bisogno medico insoddisfatto di terapie efficaci che preservino la funzione muscolare e possano prolungare la vita dei pazienti affetti da Sclerosi laterale amiotrofica”, ha affermato l’EMA.
Fonte:European Medicine Agensy