SLA-Immagine:modellazione dell’interazione TDP-43-NF242. Credito: Brain.
In una scoperta canadese alimentata dalla filantropia, un team di ricercatori della Western University guidato dal Dottor Michael Strong ha scoperto un potenziale percorso verso una cura per la sclerosi laterale amiotrofica (SLA).
La ricerca, che illustra come le interazioni proteiche possono preservare o prevenire la morte delle cellule nervose che è un segno distintivo della SLA, è il culmine di decenni di ricerca sostenuta dalla Temerty Foundation.
“Come medico, è stato molto importante per me diread un paziente o alla sua famiglia: ‘stiamo cercando di fermare questa malattia’ “, ha affermato Strong, un medico-scienziato che ha dedicato la sua carriera alla ricerca di una cura per la SLA. “Ci sono voluti 30 anni di lavoro per arrivare fin qui; 30 anni di cura delle famiglie, dei pazienti e dei loro cari, quando tutto ciò che avevamo era la speranza. Questo ci dà motivo di credere di aver scoperto un percorso verso la cura“.
La SLA, nota anche come malattia di Lou Gehrig, è una condizione neurodegenerativa debilitante che danneggia progressivamente le cellule nervose responsabili del controllo muscolare, portando a deperimento muscolare, paralisi e, infine, morte. L’aspettativa di vita media di un paziente affetto da SLA dopo la diagnosi è di soli due-cinque anni.
In uno studio pubblicato sulla rivista Brain, il team di Strong ha scoperto che mirare a un’interazione tra due proteine presenti nelle cellule nervose colpite dalla SLA può arrestare o invertire la progressione della malattia. Il team ha inoltre identificato un meccanismo per rendere tutto ciò possibile.
“È importante sottolineare che questa interazione potrebbe essere la chiave per sbloccare un trattamento non solo per la SLA, ma anche per altre condizioni neurologiche correlate, come la demenza frontotemporale“, ha affermato Strong, che detiene la cattedra Arthur J. Hudson in ALS Research presso la Western Schulich School of Medicine & Odontoiatria. “È un punto di svolta”, dice.
Praticamente in tutti i pazienti affetti da SLA, una proteina chiamata TDP-43 è responsabile della formazione di grumi anomali all’interno delle cellule, che causano la morte cellulare. Negli ultimi anni, il team di Strong ha scoperto una seconda proteina, chiamata RGNEF, con funzioni opposte a TDP-43.
L‘ultima scoperta del team identifica un frammento specifico di quella proteina RGNEF, denominato NF242, che può mitigare gli effetti tossici della proteina che causa la SLA. I ricercatori hanno scoperto che quando le due proteine interagiscono tra loro, la tossicità della proteina che causa la SLA viene eliminata, riducendo significativamente il danno alla cellula nervosa e prevenendone la morte.
Nei moscerini della frutta, l’approccio ha prolungato notevolmente la durata della vita, ha migliorato le funzioni motorie e ha protetto le cellule nervose dalla degenerazione. Allo stesso modo, nei modelli murini, l’approccio ha portato a un miglioramento della durata della vita e della mobilità, insieme a una riduzione dei marcatori di neuroinfiammazione.
Il percorso del team verso la scoperta è stato avviato dall’investimento di lunga data della famiglia Temerty nella ricerca sulla SLA presso la Western, un supporto che Strong definisce “veramente trasformativo”.
Ora Strong e il suo team hanno fissato l’obiettivo di portare il loro potenziale trattamento agli studi clinici sull’uomo in cinque anni, una missione alimentata da una nuova donazione da parte della Temerty Foundation.
La Fondazione, fondata da James Temerty, fondatore di Northland Power Inc. e Louise Arcand Temerty, sta investendo 10 milioni di dollari in cinque anni per alimentare i prossimi passi per portare questo trattamento ai pazienti affetti da SLA.
“Trovare un trattamento efficace per la SLA significherebbe moltissimo per le persone che vivono con questa terribile malattia e per i loro cari”, ha affermato James Temerty. “La Western sta ampliando le frontiere della conoscenza sulla SLA e siamo entusiasti dell’opportunità di contribuire alla fase successiva di questa ricerca innovativa”.
La nuova donazione da parte della Temerty Foundation porta l’investimento totale della famiglia nella ricerca sulle malattie neurodegenerative presso la Western a 18 milioni di dollari.
“L’instancabile dedizione del Dottor Strong al suo campo è pari solo al profondo desiderio della famiglia Temerty di fare la differenza per le migliaia di persone in tutto il mondo a cui è stata diagnosticata questa malattia devastante”, ha affermato il Presidente Alan Shepard della Università dell’Ontario Occidentale. “L’investimento e la lungimiranza della Fondazione Temerty hanno accelerato i progressi nella ricerca di un trattamento efficace per la SLA. Siamo grati per l’impegno della famiglia Temerty nella ricerca che cambia la vita“.
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“Questo è un momento cruciale nella ricerca sulla SLA che potrebbe davvero trasformare la vita dei pazienti“, ha affermato il Dottor John Yoo, Preside della Schulich Medicine & Dentistry.
“Con la leadership del Dr. Strong, il nostro continuo investimento nei migliori strumenti e tecnologie e il supporto della Temerty Foundation, siamo entusiasti di inaugurare una nuova era di speranza per i pazienti affetti da SLA”.
Di Prabhjot Sohal, Università dell’Ontario Occidentale
Fonte: Brain
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