Immagine:una risonanza magnetica con segnale aumentato nella parte posteriore della capsula interna che può essere tracciata fino alla corteccia motoria coerente con la diagnosi di SLA. Credito: Frank Gaillard / Wikipedia.
Un farmaco sperimentale rallenta la progressione della malattia neurodegenerativa chiamata sclerosi laterale amiotrofica (SLA), o malattia di Lou Gehrig, secondo i risultati recentemente pubblicati da uno studio clinico condotto da ricercatori del Sean M. Healey & AMG Center for SLA al Massachusetts General Hospital (MGH) e Amylyx Pharmaceuticals, Inc., la società che produce il farmaco.
I risultati, riportati nel New England Journal of Medicine, offrono la speranza che un giorno possa essere disponibile un trattamento per i pazienti con SLA, una condizione fatale senza cura che attacca le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale ostacolando progressivamente gli individui nella ”capacità di muoversi, parlare, mangiare e persino respirare”.
Chiamato AMX0035, il farmaco orale è una combinazione di due farmaci, Fenilbutirrato di sodio e Taurursodiolo, ciascuno dei quali ha come obiettivo un diverso componente cellulare importante per la protezione contro la morte delle cellule nervose.
Vedi anche: Farmaco sperimentale efficace contro la forma ereditaria di SLA
Nello studio CENTAUR, 137 partecipanti con SLA sono stati randomizzati in un rapporto due a uno per ricevere AMX0035 o placebo. In sei mesi, i partecipanti che sono stati trattati con AMX0035 hanno avuto esiti funzionali migliori rispetto a quelli trattati con placebo, come misurato dalla SLA Functional Rating Scale (SLAFRS-R), un questionario che valuta diverse attività della vita quotidiana come la capacità di camminare di un paziente, tenere una penna o ingoiare cibo.
“I partecipanti trattati con AMX0035 hanno dimostrato un significativo rallentamento della progressione della SLA come misurato dalla SLAFRS-R. Questa è una pietra miliare nella nostra lotta contro la SLA“, ha detto Sabrina Paganoni, MD, Ph.D., ricercatrice principale dello studio CENTAUR, ricercatrice presso l’Healey & AMG Center for SLA presso MGH e assistente Prof.ssa di PM&R presso la Harvard Medical School (HMS) e Spaulding Rehabilitation Hospital. Lo studio ha coinvolto una partnership tra l’industria, fondazioni come l’Associazione SLA e SLA Finding a Cure e il mondo accademico, con il contributo di leader di fama mondiale in neurologia e sviluppo di farmaci.
L’autore senior Merit Cudkowicz, MD, Direttore dell’Healey & AMG Center for SLA presso MGH, capo di Neurologia presso MGH e Julieanne Dorn Professor of Neurology presso HMS, hanno commentato: “Amylyx ha adottato un nuovo approccio al problema della disfunzione delle cellule nervose motorie. Con la guida del nostro team e in collaborazione con i nostri colleghi del Northeast SLA Consortium (NEALS), Mass General Biostats e Barrows Neurological Institute, la sperimentazione clinica è andata avanti rapidamente e con attenzione. Siamo orgogliosi di questo importante studio e anche molto grati ai partecipanti e alle loro famiglie per il loro ruolo chiave nel far avanzare la ricerca “.
“Le notizie di oggi si basano sui progressi che abbiamo fatto nella ricerca sulla SLA”, ha detto Cohen. “Questo farmaco sperimentale ha dimostrato che può aiutare i pazienti a mantenere la loro funzione fisica, il che è un’impresa incredibile data la natura debilitante di questa malattia. La nostra speranza è che AMX0035 un giorno sia disponibile per tutti i pazienti“.
“I pazienti e le loro famiglie non hanno tempo di aspettare”, ha detto Klee. “Le persone con SLA perdono progressivamente la loro capacità, quindi vogliamo fare tutto il possibile per aiutarle a rallentare questa malattia devastante. Lavoreremo con la FDA per determinare i prossimi passi e il percorso per l’accesso dei pazienti ad AMX0035. Continueremo a condividere i nostri piani con la comunità mentre si sviluppano”.
È in corso uno studio di estensione in aperto, in cui a tutti i pazienti nello studio è stato offerto AMX0035, per valutare l’impatto a lungo termine del farmaco.
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