SLA-Immagine Credit Public Domain-
“Le cellule staminali ingegnerizzate possono portare a trattamenti personalizzati per una serie di disturbi neurologici e visivi”, riporta un nuovo studio. Il trapianto di cellule staminali pluripotenti indotte ingegnerizzate negli occhi di roditori con degenerazione retinica, ha portato alla protezione delle cellule negli occhi che supportano la vista. Nei modelli SLA, il trapianto di cellule nel midollo spinale proteggeva le cellule che controllano il movimento. Le cellule ingegnerizzate hanno anche creato astrociti e non hanno provocato la formazione di tumori.
Fonte: Cedars Sinai Medical Center
I ricercatori di Cedars-Sinai stanno sviluppando un nuovo modo per trattare la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la retinite pigmentosa utilizzando cellule staminali ingegnerizzate che potrebbero eventualmente portare a trattamenti personalizzati.
Il nuovo approccio utilizza cellule derivate da cellule staminali pluripotenti indotte dall’uomo (iPSC) che sono rinnovabili e scalabili e possono anche ritardare la progressione di queste malattie neurodegenerative nei roditori.
Questa ricerca, pubblicata sulla rivista Stem Cell Reports, segna un importante primo passo verso il raggiungimento di terapie personalizzate per le persone con queste condizioni debilitanti che attualmente non hanno cure.
“In passato, abbiamo avuto un enorme successo utilizzando popolazioni espanse di cellule progenitrici neurali derivate da tessuto cerebrale umano combinate con la terapia genica nello sviluppo di nuovi trattamenti per i pazienti con SLA“, ha affermato Clive Svendsen, PhD, Direttore esecutivo del Cedars-Sinai Consiglio di Amministrazione dell’Istituto di Medicina Rigenerativa e Professore di Scienze Biomediche e Medicina.
Questo prodotto è stato trapiantato in modo sicuro nel midollo spinale di pazienti affetti da SLA in uno studio recentemente completato. E dopo un trattamento una tantum, le cellule possono sopravvivere e produrre la proteina GDNF critica per oltre tre anni, proteggendo così potenzialmente i motoneuroni che muoiono nella SLA. Queste cellule progenitrici neurali sono utilizzate anche in una sperimentazione in corso per la retinite pigmentosa.
“Tuttavia, le linee cellulari che stiamo utilizzando nella clinica provengono da un’unica fonte e alla fine si esauriranno. Semplicemente non abbiamo un prodotto infinito”, ha affermato Svendsen, che è anche Distinguished Chair della Kerry and Simone Vickar Family Foundation in Regenerative Medicine presso Cedars-Sinai.
“Le cellule staminali pluripotenti indotte forniscono una fonte rinnovabile e ci consentono di sviluppare un prodotto più sostenibile che può essere progettato per rilasciare potenti fattori di crescita“.
Gli scienziati stanno scoprendo che le terapie cellulari e geniche sono molto promettenti nel trattamento di una varietà di malattie, comprese le malattie neurodegenerative difficili da trattare come la SLA e la retinite pigmentosa.
Dopo il trapianto, le cellule staminali generano cellule di supporto che rilasciano il farmaco ingegnerizzato per fornire supporto ai neuroni degenerati. Tuttavia, le limitazioni che possono ostacolare l’uso diffuso e la commercializzazione di queste terapie includono l’insufficiente disponibilità di tessuto e il potenziale rigetto delle cellule da parte del paziente.
“Essere in grado di ridurre al minimo le interazioni immunitarie ingegnerizzando le cellule di un paziente e poi trasformandole in una terapia di medicina di precisione ha un potenziale molto forte“, ha affermato Alexander Laperle, PhD, scienziato presso il laboratorio Svendsen e co-primo autore dello studio.
Per testare la terapia basata sulle iPSC, il team ha progettato cellule progenitrici neurali derivate da iPSC per produrre GDNF, per vedere se potesse essere usato per trattare malattie che causano la morte delle cellule del sistema nervoso, come la SLA e la degenerazione retinica.
I ricercatori hanno scoperto che l’inserimento di questi progenitori neurali derivati da iPSC negli occhi di roditori con degenerazione retinica ha portato alla protezione delle cellule dell’occhio che supportano la vista.
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Quando il team ha trapiantato le stesse cellule nel midollo spinale di roditori affetti da SLA, ha scoperto che le cellule aiutavano a proteggere le cellule del midollo spinale che controllano il movimento. I ricercatori hanno anche scoperto che queste cellule erano sicure e non causavano tumori o altri problemi se trapiantate negli animali, per diversi mesi.
“Abbiamo visto che le cellule sono sopravvissute e si sono integrate nel midollo spinale“, ha detto la co-prima autrice Alexandra Moser, PhD, borsista post-dottorato presso lo Svendsen Laboratory. “Hanno anche formato in gran parte astrociti, che sono cellule protettive e di supporto, e abbiamo scoperto che hanno continuato a produrre GDNF. Soprattutto, non hanno formato tumori. Abbiamo dimostrato con successo che possiamo sviluppare iPSC umane che producono stabilmente GDNF come promettente futura terapia cellulare e genica”, ha affermato Laperle.
“La ricerca ha mostrato risultati promettenti, ma sono necessari ulteriori studi preclinici per determinare il livello di trattamento ottimale“, ha osservato Moser. Il team sta attualmente cercando modi per migliorare l’espansione di queste cellule e la scalabilità di tale processo.
Autore: Denise Heady
Fonte: Cedars Sinai Medical Center
