Tryngolza (olezarsen) è stato approvato dalla Food and Drug Administration statunitense come coadiuvante nella dieta per ridurre i trigliceridi negli adulti affetti da sindrome da chilomicronemia familiare (FCS), ), una rara forma genetica di ipertrigliceridemia grave (sHTG), che può portare a pancreatite acuta (AP) potenzialmente letale, secondo un comunicato stampa emesso da Ionis Pharmaceuticals.
I dati hanno dimostrato che Tryngolza riduce significativamente e sostanzialmente i livelli di trigliceridi negli adulti con FCS e riduce gli eventi AP quando utilizzato con una dieta che include ≤20 g di grassi al giorno. Tryngolza è auto-somministrato una volta al mese tramite un autoiniettore.
L’approvazione della FDA si è basata sui dati dello studio clinico globale, multicentrico, randomizzato, controllato con placebo di fase 3 Balance che ha coinvolto adulti con FCS geneticamente identificata e livelli di trigliceridi a digiuno ≥880 mg/dL. Dal basale a sei mesi, si è verificata una significativa riduzione media aggiustata con placebo nei livelli di trigliceridi del 42,5 percento. Dal basale a 12 mesi, le riduzioni sono state ulteriormente migliorate, con una riduzione media aggiustata con placebo del 57 percento dei trigliceridi. Nell’arco di 12 mesi, si è verificata una riduzione clinicamente significativa negli eventi AP; un paziente (5 percento) ha manifestato un evento AP nel gruppo Tryngolza, rispetto a sette (30 percento) che hanno manifestato 11 episodi nel gruppo placebo. È stato osservato un profilo di sicurezza favorevole per Tryngolza.
I risultati dello studio di fase 3 Balance sono stati precedentemente pubblicati sul New England Journal of Medicine (NEJM).
“Senza opzioni di trattamento disponibili in precedenza, eravamo limitati a fare affidamento solo su cambiamenti di dieta e stile di vita estremamente rigidi come unica opzione di trattamento preventivo”, ha affermato Alan Brown, MD, FNLA, FACC, FAHA, Professore clinico di medicina, Rosalind Franklin University of Medicine and Science; ricercatore dello studio Balance. “L’approvazione della FDA di TRYNGOLZA è un momento importante per le persone che vivono con FCS, le loro famiglie e i medici che ora, per la prima volta, hanno un trattamento che abbassa significativamente i trigliceridi e diminuisce il rischio di eventi di pancreatite acuta potenzialmente letali, come aggiunta a una dieta a basso contenuto di grassi. Sono entusiasta di avere un medicinale che posso prescrivere ai miei pazienti e che ha dimostrato di cambiare il corso della loro malattia“.
La FCS è una forma rara, genetica e potenzialmente letale di sHTG che impedisce al corpo di scomporre i grassi e compromette gravemente la capacità del corpo di rimuovere i trigliceridi dal flusso sanguigno a causa di una funzionalità compromessa dell’enzima lipoproteina lipasi (LPL). Mentre i livelli sani per gli adulti sono inferiori a 150 mg/dL, le persone con FCS hanno spesso livelli di trigliceridi superiori a 880 mg/dL e spesso hanno una storia di pancreatite. Chi vive con FCS ha un rischio elevato di AP potenzialmente fatale, che è una dolorosa infiammazione del pancreas e problemi di salute cronici come affaticamento e dolore addominale grave e ricorrente. Le persone che vivono con FCS possono anche sperimentare stress psicologico e finanziario, che può avere un impatto significativo sulla loro qualità di vita. Negli Stati Uniti, si stima che la FCS colpisca fino a circa 3.000 persone, la stragrande maggioranza delle quali rimane non diagnosticata.
“In quanto malattia rara e difficile da diagnosticare, la FCS ha un profondo impatto sulla vita dei pazienti e delle famiglie. Molte persone affette da FCS hanno sofferto di forti dolori per tutta la vita, a volte così intensi da richiedere lunghi ricoveri ospedalieri, e hanno dovuto combattere per tutta la vita con stanchezza quotidiana, nausea, annebbiamento mentale e mal di stomaco“, ha affermato Lindsey Sutton Bryan, co-fondatrice e co-Presidente della FCS Foundation. “Finora, le nostre opzioni di trattamento sono state limitate, basandoci solo sulla dieta per cercare di gestire i livelli di trigliceridi e tenere a bada gli attacchi di pancreatite acuta. Per la prima volta, gli adulti affetti da FCS hanno visto la loro speranza di un trattamento trasformarsi in realtà“.
TRYNGOLZA sarà disponibile negli Stati Uniti prima della fine dell’anno.
Ionis si impegna ad aiutare le persone ad accedere ai farmaci prescritti e offrirà una serie di servizi progettati per soddisfare le esigenze uniche della comunità FCS tramite Ionis Every Step™. Come parte di Ionis Every Step, i pazienti e gli operatori sanitari avranno accesso ai servizi durante tutto il percorso di trattamento forniti da Patient Education Manager dedicati e Ionis Every Step Case Manager, tra cui supporto assicurativo e di convenienza, nonché servizi e risorse, come l’educazione alle malattie e alla nutrizione.
TRYNGOLZA è stato esaminato dalla FDA nell’ambito della revisione prioritaria e in precedenza aveva ottenuto la designazione Fast Track per il trattamento della FCS, la designazione di farmaco orfano e la designazione di terapia innovativa. Olezarsen è in fase di revisione nell’Unione Europea e sono previste registrazioni normative in altri paesi. Olezarsen è attualmente in fase di valutazione in tre studi clinici di fase 3, CORE, CORE2 ed ESSENCE, per il trattamento della sHTG. Olezarsen non è stato esaminato o approvato per il trattamento della sHTG dalle autorità di regolamentazione.
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“Per la prima volta, gli adulti affetti da FCS possono ora accedere a un trattamento che riduce sostanzialmente i trigliceridi e il rischio di una pancreatite acuta debilitante e potenzialmente letale“, ha affermato in una nota Brett P. Monia, Ph.D., amministratore delegato di Ionis.
Fonte:IONIS