Apremilast, una piccola molecola orale disponibile, che modula diverse vie infiammatorie e in attesa di approvazione da parte della Food and Drug Administration, sta mostrando la promessa nel trattamento di ulcere della bocca e genitali in persone con sindrome di Behcet, secondo la ricerca presentata questa settimana presso l’American College of Rheumatology Annual Scientific Meeting a San Diego.
La Sindrome di Behcet è un tipo di vasculite che causa infiammazione nei vasi sanguigni in tutto il corpo. Tra gli altri sintomi, il sintomo principale di Behcet è costituito da ulcere dolorose nella bocca e nelle zone genitali. I ricercatori hanno recentemente scoperto che Apremilast è sicuro ed efficace nel trattamento di queste ulcere, una scoperta promettente per i pazienti che soffrono di questa malattia.
“Lesioni mucocutanee nella sindrome di Behçet possono essere dolorose, occasionalmente invalidanti e compromettere la qualità di vita dei pazienti”, spiega Gulen Hatemi, ricercatore principale dello studio. ” C’è un bisogno insoddisfatto di modalità di trattamenti efficaci, sicuri e facili da tollerare, per combattere queste lesioni”.
Nella fase-due dello studio, che ha avuto luogo in più sedi, 111 persone con Behcet (che non presentavano organi colpiti dalla malattia e aveva almeno due ulcere all’inizio dello studio) sono state assegnate in modo casuale, all’assunzione di 30 mg di Apremilast o placebo, due volte al giorno per 12 settimane. Dopo le prime 12 settimane, tutti i partecipanti sono stati trattati con Apremilast per ulteriori 12 settimane e tutti i pazienti sono stati osservati con un follow-up di 28 giorni, dopo l’ultima dose del farmaco.
Il team del Dott. Hatemi era soprattutto interessato a notare il numero di ulcere della bocca e la quantità di dolore che ogni partecipante ha avuto a 12 settimane dallo studio, ma hanno anche notato il numero di ulcere genitali, allo stesso momento, il dolore delle ulcere orali, l’efficacia del trattamento nel tempo, l’attività della malattia di ciascun partecipante, cambiamenti nella salute come riportato dai partecipanti ed eventuali reazioni negative dei pazienti, al trattamento.
Novantacinque dei 111 partecipanti (che avevano in media 34,5 anni ed erano prevalentemente donne) hanno completato lo studio. A 12 settimane, il numero medio di ulcere della bocca tra i 50 partecipanti trattati con Apremilast era di 0,5, rispetto a 2,1 nei 45 partecipanti che avevano assunto il placebo. In particolare, l’effetto benefico di Apremilast è iniziato entro due settimane dall’inizio del trattamento e questi benefici sono continuati fino a quando i partecipanti hanno ricevuto Apremilast. Ma l’effetto benefico è scomparso quando il trattamento con Apemilast è stato interrotto a 24 settimane.Il dolore è stato anche significativamente inferiore nel gruppo trattato con Apremilast e a 12 settimane, significativamente più partecipanti erano privi di ulcere della bocca (71 per cento dei trattati contro il 29 per cento con placebo).
Tra i 16 partecipanti che hanno iniziato lo studio con ulcere genitali, 10 hanno ricevuto Apremilast e sei il placebo. Nei 10 pazienti trattati con Apremilast, le ulcere genitali erano completamente scomparse a 12 settimane dal trattamento, rispetto a tre dei sei del gruppo placebo. Inoltre, la media dei punteggi di attività della malattia ha dimostrato un miglioramento maggiore tra coloro che hanno ricevuto Apremilast rispetto a quelli che hanno ricevuto il placebo.Tra i partecipanti che assumevano placebo, due hanno avuto riacutizzazioni della sindrome di Behcet .
“In questo studio Apremilast ha diminuito il numero di ulcere orali e il dolore associato, a partire da due settimane dall’ inizio del trattamento. Il farmaco è stato generalmente ben tollerato con pochi effetti collaterali. Un miglioramento nella qualità della vita e la diminuzione dell’attività della malattia, come riportato dai pazienti, è stato osservato, “dice il Dott. Hatemi.”Questi risultati giustificano ulteriore lavoro sulla possibile efficacia di Apremilast, su altre manifestazioni della sindrome di Behçet, tra cui le ulcere genitali. Considerando l’importante effetto di Apremilast sulla riduzione infiammatoria, tale lavoro anche può anche aiutare a spiegare meglio il meccanismo della malattia ( s) nella sindrome di Behcet. “
