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Un importante studio internazionale ha scoperto tre molecole che hanno il potenziale per lo sviluppo di nuovi farmaci per il trattamento dell’epilessia. I risultati dello studio sono un passo importante verso la scoperta di nuovi farmaci per le persone con epilessia le cui convulsioni non possono essere controllate con i trattamenti attuali.
Lo studio è stato condotto da ricercatori di FutureNeuro, il Centro di ricerca SFI per le malattie neurologiche croniche e rare e l’Università di medicina e scienze della salute RCSI. È il risultato di sette anni di ricerca, che hanno coinvolto contributi di 35 scienziati, con sede in otto diversi paesi europei, nei settori delle neuroscienze, della genetica, dell’informatica e della chimica sintetica.
La ricerca è pubblicata nell’attuale numero di Proceedings of National Academy of Sciences (PNAS) USA.
In uno dei più grandi progetti di sequenziamento nel suo genere, i ricercatori hanno identificato e misurato livelli di oltre un miliardo di filamenti di microRNA, piccole molecole che controllano l’attività dei geni nel cervello, per indagare se fossero cambiati nell’epilessia. Hanno scoperto una piccola serie di microRNA che erano sempre elevati nell’epilessia e hanno progettato molecole simili in farmaci, sintetizzate dai chimici del gruppo, per mirare a questi microRNA. Tre delle molecole sintetiche sono state trovate per fermare le convulsioni nei test preclinici.
Le simulazioni al computer hanno dimostrato in che modo i potenziali trattamenti hanno influenzato le reti molecolari all’interno delle cellule cerebrali modificando la risposta infiammatoria, parte del sistema immunitario del cervello che si ritiene contribuisca alle convulsioni.
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“Il nostro approccio alla scoperta di farmaci ci ha portato a nuovi tipi di molecole che possono essere mirate per prevenire convulsioni con, auspicabilmente, minori effetti collaterali. Attualmente, la maggior parte dei farmaci usati per trattare l’epilessia bloccano i segnali che le cellule cerebrali usano per comunicare. Ciò si traduce in molti degli effetti collaterali sperimentati da persone con epilessia”, dice la Dr.ssa Cristina Reschke, Future Neuro Research Fellow e docente onorario presso RCSI, e co-autore principale dello studio.
L’epilessia è una delle malattie cerebrali croniche più comuni, che colpisce oltre 40.000 persone in Irlanda e 65 milioni di persone in tutto il mondo. Le persone con epilessia sono inclini a convulsioni ripetute, ma per la maggior parte delle persone, queste possono essere ben controllate. Ci sono più di 20 medicinali disponibili per prevenire le convulsioni nelle persone con epilessia, ma i progressi sono rallentati negli ultimi anni e i nuovi trattamenti offrono pochi benefici rispetto a quelli che esistono da decenni.
“Caratterizzando e prendendo di mira un’intera nuova classe di molecole nell’epilessia, speriamo di sviluppare strategie di trattamento innovative per l’epilessia del lobo temporale. Questo è un importante passo in avanti per soddisfare le esigenze cliniche urgenti e insoddisfatte per un terzo delle persone i cui attacchi epilettici sono resistenti ai farmaci attualmente disponibili”. dice il Dott. Gareth Morris, Marie Sklodowska-Curie Actions Fellow presso Future Nee e Co-Lead autore dell’articolo.
L’autore senior dello studio, il Professor David Henshall, Direttore di FutureNeuro e Professore di Fisiologia molecolare e neuroscienze presso RCSI, ha dichiarato: “Il progetto è un ottimo esempio di scienza di gruppo, in cui gruppi con diverse aree di competenza si uniscono per creare soluzioni innovative per le persone con l’epilessia. Le scoperte di questo studio potrebbero essere solo la punta dell’iceberg per nuove strategie nel trattamento dell’epilessia. Sono ottimista sul fatto che questo studio possa essere tradotto in clinica”.
I lavori sono iniziati nell’ambito di EpimiRNA, un progetto paneuropeo guidato da RCSI, finanziato attraverso il 7 ° programma quadro dell’UE e concluso in FutureNeuro, che è finanziato dalla Science Foundation Ireland.
