La Food and Drug Administration (FDA) statunitense ha approvato Ponvory (ponesimod) come trattamento orale per adulti con forme recidivanti di sclerosi multipla (SM).
L’approvazione copre la sindrome clinicamente isolata, la SM recidivante-remittente ( RRMS ) e la SM attiva secondaria progressiva (SPMS). Il trattamento viene assunto come una compressa da 20 mg, una volta al giorno.
“La SM è una malattia complessa e la risposta di ogni individuo alla terapia modificante la SM può variare. È importante che le persone che vivono con la SM abbiano accesso a opzioni di trattamento efficaci. Siamo lieti che ci sia una nuova terapia approvata per la SM recidivante”, ha detto in un comunicato stampa Bruce Bebo, PhD, vicePresidente esecutivo della ricerca presso la National MS Society. Ponvory, sviluppato da Janssen, funziona modulando la segnalazione della sfingosina-1-fosfato (S1P). Si ritiene che questo “intrappoli” le cellule immunitarie nei linfonodi, in modo che non possano entrare nel sistema nervoso e causare infiammazioni dannose. L’approvazione di Ponvory da parte della FDA è stata supportata dai risultati dello studio clinico di fase 3 OPTIMUM ( NCT02425644 ). In questo studio, l’efficacia e la sicurezza di Ponvory sono state confrontate con quelle di Aubagio (teriflunomide), una terapia di prima linea approvata per la SM commercializzata da Sanofi. Come Ponvory, Aubagio è una terapia orale che agisce riducendo l’attività del sistema immunitario, sebbene gli esatti meccanismi biologici delle due terapie siano differenti. OPTIMUM ha arruolato 1.133 persone con RRMS o SPMS attivo, che sono state assegnate in modo casuale a ricevere Ponvory (20 mg) o Aubagio (14 mg) al giorno per 108 settimane (circa due anni).
I risultati dello studio hanno dimostrato che Ponvory ha ridotto significativamente la frequenza delle recidive del 30,5% rispetto ad Aubagio; il tasso medio annuo di recidiva con Ponvory è stato di 0,202 contro 0,290 con Aubagio.
Durante il periodo di studio di due anni, il 71% dei partecipanti trattati con Ponvory non ha avuto ricadute, rispetto al 61% dei partecipanti trattati con Aubagio. Ponvory ha anche superato Aubagio nella prevenzione delle lesioni cerebrali – misurate utilizzando la tecnologia di risonanza magnetica (MRI) – e nell’alleviare la fatica.
Sebbene i tassi di progressione della disabilità non fossero significativamente differenti tra le due terapie, nove su 10 partecipanti trattati con Ponvory non hanno avuto alcun peggioramento della disabilità dopo tre mesi, secondo Janssen.
“Nello studio cardine, Ponesimod [Ponvory] ha dimostrato un’efficacia clinica superiore nel ridurre le recidive annuali e l’attività MRI rispetto a Teriflunomide [Aubagio], un’altra terapia orale per la SM”, ha detto Robert Fox, MD, neurologo presso la Cleveland Clinic in Ohio e un membro del Ponvory Advisory Board di Janssen. “Questi risultati, combinati con un profilo di effetti collaterali favorevole, rendono Ponesimod un’opzione di trattamento utile per le persone con SM recidivante”, ha aggiunto Fox.
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La sicurezza di Ponvory in OPTIMUM era generalmente coerente con quella di altri modulatori S1P. Gli effetti collaterali comuni del farmaco includono infezioni del tratto respiratorio superiore, pressione sanguigna elevata e livelli anormalmente alti di alcuni enzimi epatici.
Poiché l’inizio del trattamento con Ponvory può causare una diminuzione della frequenza cardiaca, le persone con determinate condizioni cardiache devono essere monitorate quando assumono la loro prima dose. Le persone senza queste condizioni cardiache preesistenti non richiedono il monitoraggio della prima dose e il trattamento con Ponvory non richiede test genetici. Se il trattamento con Ponvory deve essere interrotto, gli effetti della terapia sul sistema immunitario svaniscono entro una o due settimane dalla cessazione del trattamento, secondo Janssen. Ciò può offrire ulteriore flessibilità, ad esempio, se i pazienti devono ricevere vaccini o affrontare potenziali infezioni.
“Ogni persona con sclerosi multipla è colpita in modo diverso, data la variabilità sia della malattia sottostante che dei sintomi emergenti. L’innovazione continua in questo spazio è fondamentale e ci impegniamo a soddisfare le esigenze sanitarie in continua evoluzione dei pazienti “, ha affermato Mathai Mammen, MD, PhD, capo globale di Janssen Research and Development, Johnson & Johnson. Janssen offre un programma chiamato Janssen CarePath per fornire ai pazienti e agli operatori sanitari informazioni su Ponvory e altri farmaci.
Janssen ha presentato una domanda l’anno scorso per l’approvazione di Ponvory nell’Unione Europea; l’applicazione è in fase di revisione.
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