(Sclerosi Multipla-Immagine Credit Public Domain).
Un nuovo studio mostra che un’immunosoppressione intensa seguita da un trapianto di cellule staminali ematopoietiche può impedire il peggioramento della disabilità associata alla sclerosi multipla (SM) nel 71% delle persone con SM recidivante-remittente fino a 10 anni dopo il trattamento.
La ricerca è stata pubblicata nel numero online di Neurology del 20 gennaio 2021.
Lo studio ha anche scoperto che in alcune persone la loro disabilità è migliorata oltre 10 anni dopo il trattamento. Inoltre, più della metà delle persone con la forma secondaria progressiva di Sclerosi Multipla non ha avuto alcun peggioramento dei sintomi 10 anni dopo un trapianto.
Mentre alla maggior parte delle persone con SM viene prima diagnosticata una SM recidivante-remittente, caratterizzata da riacutizzazioni dei sintomi seguite da periodi di remissione, molte persone con SM recidivante-remittente alla fine passano alla SM secondaria progressiva, che non presenta ampie oscillazioni dei sintomi, ma un lento e costante peggioramento della malattia.
Lo studio ha realizzato trapianti autologhi di cellule staminali ematopoietiche, che utilizzano cellule staminali del sangue sane dal corpo del partecipante per sostituire le cellule malate.
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“Finora, i trattamenti convenzionali hanno impedito alle persone con SM di sperimentare più attacchi e peggiorare i sintomi, ma non a lungo termine“, ha detto l’autore dello studio Matilde Inglese, MD, Ph.D., dell’Università di Genova e un membro dell’American Academy of Neurology. “Ricerche precedenti mostrano che più della metà delle persone con Sclerosi Multipla che assumono farmaci per la loro malattia continua a peggiorare in un periodo di 10 anni. I nostri risultati sono entusiasmanti perché dimostrano che i trapianti di cellule staminali ematopoietiche possono impedire che le disabilità di pazienti con SM peggiorino nel tempo”.
Lo studio ha arruolato 210 persone con SM che hanno ricevuto trapianti di cellule staminali dal 1997 al 2019. La loro età media era di 35 anni. Di queste persone, 122 avevano SM recidivante-remittente e 86 avevano SM secondaria progressiva e due avevano SM progressiva primaria.
I ricercatori hanno valutato i partecipanti a sei mesi, cinque anni e 10 anni dopo il loro trapianto.
A cinque anni dall’inizio dello studio, i ricercatori hanno scoperto che l’80% delle persone non ha avuto alcun peggioramento della disabilità della SM. Alla soglia dei 10 anni, il 66% non aveva ancora sperimentato un peggioramento della disabilità.
Osservando solo le persone con la forma più comune di SM, i ricercatori hanno scoperto che l’86% di loro non ha subito alcun peggioramento della propria disabilità cinque anni dopo il trapianto. Dieci anni dopo, il 71% non ha ancora subito alcun peggioramento della propria disabilità.
Inoltre, le persone con SM progressiva hanno beneficiato dei trapianti di cellule staminali. I ricercatori hanno scoperto che il 71% delle persone con questo tipo di SM non ha avuto alcun peggioramento della propria disabilità cinque anni dopo il trapianto. Dieci anni dopo, il 57% non ha subito alcun peggioramento della propria disabilità.
“Il nostro studio dimostra che un’immunosoppressione intensa seguita da trapianti di cellule staminali ematopoietiche dovrebbe essere considerata come un trattamento per le persone con Sclerosi Multipla, specialmente per quelle che non rispondono alla terapia convenzionale”, ha detto la ricercatrice.
I limiti dello studio includono il fatto che era retrospettivo, non includeva un gruppo di controllo e i medici che hanno misurato la disabilità dei partecipanti sapevano quali pazienti avevano ricevuto trapianti di cellule staminali, quindi ciò avrebbe potuto portare a bias. Queste limitazioni saranno affrontate nella ricerca futura.
