Biotecnologie e Genetica
26 Gennaio 2018
La recente approvazione di Spinraza TM(nusinersen), sviluppata congiuntamente da Ionis Pharmaceuticals e Biogen, segna l’arrivo di una nuova classe di prodotti biologici – le terapie oligonucleotidiche. Una recente pubblicazione del Center for Integration of Science and Industry della Bentley University mostra che il percorso trentennale dall’inizio della ricerca sugli oligonucleotidi come terapia per l’emergere di prodotti efficaci, ha seguito […]
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23 Gennaio 2018
Il nostro genoma contiene tutte le informazioni necessarie per formare un essere umano completo. Questa informazione, codificata nel DNA del genoma, si estende per uno o due metri di lunghezza, ma riesce comunque a essere contenuta in una cellula circa 100 volte più piccola di un pisello verde. Per fare ciò, il genoma deve essere compattato. Ora […]
22 Gennaio 2018
I pazienti con beta-talassemia trasfusione-dipendente trattati con una singola infusione di cellule staminali modificate geneticamente con un vettore lentivirale in modo da contenere il gene corretto, hanno ottenuto una riduzione significativa del bisogno di trasfusioni. La terapia genica per la beta-talassemia trasfusionale si basa sul trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (HSC) ingegnerizzate da […]
17 Gennaio 2018
Un team di ricercatori ha sviluppato un sistema telecomandato di immunoterapia del cancro basato sugli ultrasuoni, che può controllare in modo non invasivo e remoto i processi genetici nelle cellule T immunitarie vive in modo che possano riconoscere e uccidere le cellule del cancro. “C’è un bisogno critico di manipolare a distanza le cellule, in particolare per […]
15 Gennaio 2018
Quasi 50 anni dopo la prima proposta del concetto, la terapia genica è ora considerata un’opzione terapeutica promettente per diverse malattie umane. Il percorso verso il successo è stato lungo e tortuoso. Negli studi clinici iniziali sono stati riscontrati gravi effetti avversi, ma questo ha alimentato la ricerca di base che ha portato a vettori di trasferimento […]
5 Gennaio 2018
La riattivazione del cromosoma X potrebbe trattare la sindrome di Rett. Uno studio condotto da un gruppo di ricercatori del Massachusetts General Hospital (MGH) indica una potenziale strategia per il trattamento dei disturbi legati all’X – quelli causati da mutazioni nel cromosoma X – nelle femmine. Lo studio, pubblicato online su PNAS Early Edition, descrive come […]
Biotecnologie e Genetica Virus e parassiti
18 Dicembre 2017
I microscopi potenziati con intelligenza artificiale (AI) potrebbero aiutare i microbiologi clinici a diagnosticare le infezioni del sangue potenzialmente mortali e migliorare le probabilità di sopravvivenza dei pazienti, secondo i ricercatori del Beth Israel Deaconess Medical Center (BIDMC). In un articolo pubblicato sul Journal of Clinical Microbiology, gli scienziati hanno dimostrato che un sistema di microscopia automatizzato […]
14 Dicembre 2017
Immagine: cellule staminali in rosso; cellule staminali differenziate in verde. Credit: Cook Lab, UNC School of Medicine. Un gruppo speciale di proteine che aiuta a rilassare il DNA durante la divisione cellulare svolge un ruolo chiave nel mantenere le cellule staminali nel loro stato immaturo, secondo un nuovo studio dei ricercatori della Scuola di Medicina dell’UNC Lo […]
9 Dicembre 2017
In un articolo pubblicato dalla rivista Nature/Scientific Reports, i ricercatori della Saint Louis University (SLU) riferiscono che un nuovo farmaco riduce la fibrosi (cicatrizzazione) e previene la perdita della funzione muscolare in un modello animale della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) e forniscono un approccio promettente per la progettazione di nuovi farmaci. La distrofia muscolare di […]
8 Dicembre 2017
Immagine: questo grafico di tutti i 161 neuroni del set di dati, campionati in epoche diverse, mostra la quantità e il tipo di mutazioni che portano. Da sinistra a destra, in età ascendente in ciascun gruppo, ci sono neuroni da controlli normali, persone con sindrome di Cockayne (CS) e persone con xeroderma pigmentoso. Il colore indica il […]
