Rydapt (midostaurina) è stato approvato dalla US Food and Drug Administration, in combinazione con la chemioterapia, per il trattamento di adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) che hanno una specifica mutazione genetica FLT3.
Rydapt è approvato per l’uso con CDx FLT3 Mutation Assay (Invivoscribe Technologies), un compagno diagnostico utilizzato per rilevare la mutazione in pazienti con leucemia mieloide acuta.
“La leucemia mieloide acuta è una malattia che si sviluppa a partire dal midollo osseo (mieloide) e che progredisce velocemente (acuta). Le cellule del sangue sono presenti nel midollo osseo sotto forma di “precursori” e, attraverso un percorso di maturazione, si possono differenziare in globuli bianchi (tra cui i linfociti), globuli rossi, o piastrine.
Se in questo percorso che li porta a diventare “adulti”, i precursori” (tranne quelli dei linfociti) vanno incontro a una trasformazione in senso tumorale, si arriva alla LMA“.
Rydapt appartiene ad una classe di farmaci chiamati inibitori della chinasi che sono progettati per bloccare gli enzimi che favoriscono la crescita delle cellule tumorali. Il farmaco è stato valutata in uno studio clinico di più di 700 persone che non erano state precedentemente trattate per la leucemia mieloide acuta.
“Rydapt è la prima terapia mirata per il trattamento di pazienti affetti da leucemia mieloide acuta, in combinazione con la chemioterapia”, ha detto Richard Pazdur, MD, Direttore Office of Hematology and Oncology Products della FDA’s Center for Drug Evaluation and Research e direttore FDA’s Oncology Center of Excellence.
“La capacità di rilevare la mutazione del gene con un test diagnostico significa che i medici saranno in grado di identificare i pazienti specifici che possono beneficiare di questo trattamento”, ha aggiunto Richard Pazdur.
Gli effetti indesiderati comuni del nuovo farmaco, includono basso numero di globuli bianchi, febbre, nausea, mal di testa e dolori muscolari. L’effetto collaterale più grave potrebbe includere danni ai polmoni.
Le donne che sono incinte o che allattano non devono assumere Rydapt, che potrebbe danneggiare il feto in via di sviluppo o il neonato, come raccomandato dalla FDA.
Un test diagnostico è stato approvato contemporaneamente per rilevare la mutazione del gene FLT3.
L’ approvazione di Rydapt è stata concessa alla casa farmaceutica svizzera Novartis Pharmaceuticals.
Per ulteriori informazioni chiamare il numero Tel. (800) 693-9993 o visitare il sito Novartis.com.
Fonte: Medicalxpress
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