Una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici della Reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, ha validato la scoperta di un anticorpo monoclonale che cura tre malattie rare autoinfiammatorie.
Le tre malattie rare, recentemente scoperte, sono la febbre mediterranea familiare (Fmf), il deficit di mevalonato chinasi (Mkd) e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale (Traps). Queste malattie sono caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.
Il farmaco, chiamato canakinumab, sarà presto disponibile anche in Italia.
La Fmf è la malattia più diffusa. Ha origine in Medio Oriente ed è comunque ora, ben nota all’interno del bacino del mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare, recentemente d, finite.
I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie presentano febbre ricorrente con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese, assieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei. L‘interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione, è cooinvolta in tutte e tre le malattie.
Per la sperimentazione , che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi, è stato usato un anticorpo specifico che ha ridotto in tutti i casi gli episodi febbrili, ad uno all’anno.
“I risultati dello studio – spiega il Dr. Fabrizio De Benedetti, responsabile della reumatologia all’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico – in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere l’autorizzazione sia dall’EMA (Agenzia Europea del Farmaco) che della FDA (Food and Drug Administration).
Fonte:The New England Journal of Medicine
