Gli scienziati della UC Santa Barbara hanno dimostrato in Laboratorio che un nuovo farmaco è efficace nella malattia renale ereditaria, conosciuta come malattia autosomica dominante del rene policistico (HDPK oDPK). I risultati sono frutto di una collaborazione tra l’Università della California ed una Società Biotech con sede a Indiana. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista Journal of the American Society of Nefrology. Oltre 12 milioni di persone in tutto il mondo, sono colpite dalla malattia renale ereditaria. La malattia è caratterizzata dalla proliferazione di migliaia di cisti che debilitano i reni causando insufficienza renale. La ricerca è stata condotta da Thomas Weimbs, professore associato del Dipartimento di Biologia Molecolare. Il ricercatore ha studiato la malattia per più di un decennio. I risultati attuali si basano sulle ricerche condotte nel Laboratorio Weimbs e dimostrano che la rapamicina, farmaco usato per anni come agente immunosoppressivo, è altamente efficace nel bloccare la progressione della malattia nei modelli murini affetti da rene policistico.
In una precedente ricerca dello studio Weimbs, gli studiosi hanno scoperto che una proteina di segnalazione chiamata mTOR, guida la crescita delle cisti nella malattia da rene policistico. Weimbs ha poi scoperto che la rapamicina ha inibito la crescita delle cisti. Tuttavia, quando il farmaco è stato utilizzato per grandi sperimentazioni cliniche in Europa, i risultati sono stati deludenti. La dose di farmaco usata nel rispetto della sicurezza,si era dimostrata troppo bassa per incidere sulle cisti. Ma i ricercatori hanno trovato un modo per aggirare questo problema, coniugando piccole molecole per colpire le cellule malate. Questa tecnica aveva avuto successo in passato, per colpire principalmente le cellule del tumore. Gli scienziati avevano osservato che molte cellule tumorali esprimevano recettori del folato ed hanno coniugato, con successo, il folato con alcuni farmaci per il cancro. La stessa strategia è stata utilizzata dai ricercatori per il trattamento delle cisti dei reni. Sono state esaminate sia le cisti dei topi che degli esseri umani e scoperto che esse esprimono infatti, i recettori del folato.
Il Laboratorio di Weimbs ha preparato un nuovo farmaco chiamato Endocyte, sintetizzato clinicamente, nuova versione di rapamicina, folato coniugato rapamicina (FC-rapa). Il nuovo farmaco testato si è dimostrato altamente efficace nel prevenire la crescita di cisti renali nei topi affetti da PDK, ed ha avuto meno effetti collaterali rispetto alla rapamicina. I risultati suggeriscono che FC-rapa potrebbe essere efficace anche in pazienti umani. FC-rapa è particolarmente interessante perchè unisce un farmaco estremamente specifico ad un approccio di consegna che si rivolge ad un organo specifico, il rene.
