Un nuovo trattamento per la policitemia vera, un tumore del sangue potenzialmente fatale, ha dimostrato la capacità di controllare la sovrapproduzione di globuli rossi, il segno distintivo di questa neoplasia e molti dei suoi sintomi debilitanti, in uno studio clinico multicentrico condotto dalla Icahn School of Medicine dell’Università di Los Angeles. Monte Sinai.
Nello studio di fase 2, il farmaco Rusfertide ha limitato la produzione eccessiva di globuli rossi, la principale manifestazione della policitemia vera, nel corso di 28 settimane di trattamento. I risultati suggeriscono che questo farmaco potrebbe sostituire il salasso terapeutico, una forma comune di trattamento che ha dimostrato di essere un peso per molti pazienti. I risultati dello studio sono stati pubblicati il 21 febbraio sul New England Journal of Medicine.
“Il farmaco Rusfertide sembra rappresentare un significativo passo avanti nel trattamento della policitemia vera attraverso il suo approccio unico che limita la quantità di ferro disponibile per la produzione delle cellule del sangue“, afferma Marina Kremyanskaya, MD, Ph.D., Professore Associato di Medicina (Ematologia e Oncologia Medica) ) alla Icahn Mount Sinai e autore principale dello studio.
La Dr.ssa Kremyanskaya, che ricopre il ruolo di Direttore medico per l’oncologia ospedaliera presso l’Ospedale del Monte Sinai, ha condotto ricerche all’avanguardia sui tumori del sangue. “In attesa di ulteriori studi clinici, questo agente iniettabile potrebbe diventare un prezioso strumento terapeutico per una malattia che molti pazienti e i loro medici faticano a tenere sotto controllo”, afferma.
“Questo lavoro innovativo non sarebbe stato possibile senza i miei co-investigatori del Monte Sinai, Ronald Hoffman, MD e Yelena Ginzburg, MD. Con la loro stretta collaborazione, siamo stati in grado di portare i risultati dello studio dal laboratorio al capezzale“, afferma il Dott. Kremyanskaja.
Il dottor Hoffman è Professore di medicina (ematologia e oncologia medica) presso l’Icahn Mount Sinai, autore senior della pubblicazione e importante ricercatore e clinico nel campo delle neoplasie mieloproliferative. Il Dott. Ginzburg, Professore di Medicina (Ematologia e Oncologia Medica) all’Icahn Mount Sinai, è un esperto nel metabolismo del ferro; il suo lavoro scientifico di base ha fornito una significativa motivazione preclinica per l’indagine.
La policitemia vera è un tipo raro di neoplasia mieloproliferativa cronica, con 1-3 nuovi casi ogni 100.000 persone diagnosticati ogni anno negli Stati Uniti. Si verifica quando il midollo osseo produce una quantità eccessiva di cellule del sangue, una condizione nota anche come eritrocitosi, che può addensare il sangue e aumentare il rischio di infarto, ictus e altri coaguli di sangue.
Le terapie attuali includono l’aspirina; farmaci che possono ridurre i globuli rossi nel sangue, come idrossiurea, interferone e ruxolitinib e salasso, che comporta il prelievo di sangue utilizzando un ago in una vena per ridurre il volume del sangue.
Prelievi frequenti si sono rivelati onerosi per i pazienti a causa della necessità di visite mediche prolungate. Possono anche peggiorare i sintomi della carenza di ferro che già affliggono molti pazienti con policitemia vera. Inoltre, i pazienti sono spesso intolleranti o timorosi nei confronti di questa opzione terapeutica.
Inoltre, gli studi hanno dimostrato che con le opzioni terapeutiche attualmente disponibili, molti pazienti avranno spesso un ematocrito, la percentuale di globuli rossi nel sangue, superiore al livello clinicamente sicuro del 45%, esponendo questi pazienti a un rischio maggiore di complicanze.
Lo studio REVIVE condotto sul Monte Sinai è stato condotto in 16 centri negli Stati Uniti e in India. La sicurezza e l’efficacia di Rusfertide è stata valutata in 70 pazienti con policitemia vera flebotomia-dipendente.
I ricercatori hanno scoperto che l’agente era associato a un controllo migliorato e duraturo dei livelli di ematocrito al di sotto del 45% durante il periodo di scoperta della dose di 28 settimane ed era superiore al placebo durante il successivo periodo di sospensione di 12 settimane. Anche i pazienti con un elevato carico di sintomi come prurito (prurito cutaneo), sudorazione notturna, difficoltà di concentrazione e affaticamento hanno riportato miglioramenti dopo il trattamento con rusfertide, che è stato ben tollerato.
Rusfertide è un farmaco iniettabile che i pazienti possono autosomministrarsi a casa. Funziona nel corpo imitando l’epcidina, un ormone prodotto dal fegato che funge da regolatore principale del traffico di ferro. Blocca l’esportazione di ferro nel sangue in modo dose-dipendente, con conseguente carenza funzionale di ferro e diminuzione della produzione di globuli rossi.
“Rusfertide si dimostra molto promettente per quanto riguarda il raggiungimento di un controllo prolungato dell’ematocrito nei pazienti con policitemia vera. Cosa altrettanto importante, ha ridotto la necessità di ripetere i prelievi, con alcuni pazienti che sono rimasti praticamente liberi dalla procedura per più di due anni e mezzo”, osserva la Dott.ssa Kremyanskaya.
Leggi anche:Peptidi sintetici efficaci nel trattamento della beta talassemia e policitemia vera
Una sperimentazione clinica di fase 3 è attualmente in corso in siti globali, con il Monte Sinai che svolge nuovamente un ruolo di leadership.
Immagine Credito Pixabay/CC0 Public Domain.
Fonte:Medicalxpress
