CRISPR-Immagine:DNA – foto illustrativa. Credito Pixabay (licenza Pixabay gratuita).
Un metodo brevettato, sviluppato nel laboratorio del Dott. Sandro Ataide, promette di accelerare le potenzialità dell’ingegneria genetica già evidenziate dalla tecnologia di editing genetico CRISPR.
SeekRNA è un vero punto di svolta
Gli scienziati dell’Università di Sydney hanno sviluppato uno strumento di editing genetico con maggiore precisione e flessibilità rispetto allo standard del settore, CRISPR, che ha rivoluzionato l’ingegneria genetica in medicina, agricoltura e biotecnologia.
SeekRNA utilizza un filamento di acido ribonucleico (RNA) programmabile in grado di identificare direttamente i siti per l’inserimento nelle sequenze genetiche, semplificando il processo di modifica e riducendo gli errori.
Il nuovo strumento di editing genetico è in fase di sviluppo da parte di un team guidato dal Dott. Sandro Ataide presso la School of Life and Environmental Sciences. Le loro scoperte sono state pubblicate su Nature Communications.
“Siamo tremendamente entusiasti del potenziale di questa tecnologia. La capacità di SeekRNA di indirizzare la selezione con precisione e flessibilità prepara il terreno per una nuova era di ingegneria genetica, superando i limiti delle tecnologie attuali“, ha affermato il Dott. Ataide.
“Con CRISPR servono componenti extra per avere uno ‘strumento taglia e incolla’, mentre la promessa di seekRNA è quella di essere uno ‘strumento taglia e incolla’ autonomo con maggiore precisione, in grado di fornire un’ampia gamma di sequenze di DNA“.
CRISPR si basa sulla creazione di una rottura in entrambi i filamenti del DNA bersaglio, il codice genetico a doppia elica della vita, e necessita di altre proteine o del macchinario di riparazione del DNA per inserire la nuova sequenza di DNA. Ciò può introdurre errori.
Il Dott. Ataide ha affermato: “SeekRNA è in grado di scindere con precisione il sito bersaglio e di inserire la nuova sequenza di DNA senza l’uso di altre proteine.Ciò consente uno strumento di modifica molto più pulito, con maggiore precisione e meno errori“.
L’editing genetico ha aperto aree di ricerca e applicazione completamente nuove sin dallo sviluppo di CRISPR più di 10 anni fa. Ha portato a miglioramenti nella resistenza alle malattie in frutta e colture, ha ridotto i costi e la velocità di rilevamento delle malattie umane, ha aiutato nella ricerca di una cura per l’anemia falciforme e ha consentito lo sviluppo di un trattamento rivoluzionario per il cancro noto come terapia con cellule T (CAR).
“Siamo ancora agli inizi di ciò che l’editing genetico può fare. Speriamo che sviluppando questo nuovo approccio all’editing genetico, possiamo contribuire ai progressi in salute, agricoltura e biotecnologia”, ha affermato la coautrice, la Prof.ssa Ruth Hall dell’Università di Sydney.
Target genetico preciso
SeekRNA deriva da una famiglia di sequenze di inserimento naturali note come IS 1111 e IS 110 , scoperte in batteri e archea (cellule senza nucleo). La maggior parte delle proteine di sequenza di inserimento mostra poca o nessuna selettività del bersaglio, tuttavia queste famiglie mostrano un’elevata specificità del bersaglio.
È proprio questa accuratezza che seekRNA ha sfruttato per raggiungere i suoi promettenti risultati fino ad oggi. Grazie all’accuratezza di questa famiglia di sequenze di inserimento, seekRNA può essere modificato in qualsiasi sequenza genomica e inserire il nuovo DNA in un orientamento preciso.
“In laboratorio abbiamo testato con successo il seekRNA nei batteri. I nostri prossimi passi saranno di verificare se la tecnologia può essere adattata alle cellule eucariotiche più complesse presenti negli esseri umani”, ha affermato il Dott. Ataide.
Un vantaggio del sistema riportato in questo studio è che può essere applicato utilizzando solo una singola proteina di dimensioni modeste più un breve filamento di seekRNA, per spostare in modo efficiente il carico genetico. SeekRNA è costituito da una piccola proteina di 350 aminoacidi e un filamento di RNA di 70-100 nucleotidi.
Un sistema di queste dimensioni potrebbe essere confezionato in veicoli di rilascio biologici su scala nanometrica (vescicole o nanoparticelle lipidiche) per essere distribuito alle cellule di interesse.
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Inserimento diretto nel DNA
Un altro punto di differenziazione è la capacità di questa tecnologia di inserire autonomamente sequenze di DNA nella posizione desiderata, un’impresa impossibile con molti degli attuali strumenti di editing.
“L’attuale tecnologia CRISPR ha delle limitazioni sulla dimensione delle sequenze genetiche che possono essere introdotte”, ha affermato Rezwan Siddiquee, ricercatore associato dell’Università di Sydney, autore principale del documento. “Ciò ne limita l’ambito di applicazione”.
A livello globale, altri team stanno conducendo ricerche simili sul potenziale di editing genetico della famiglia IS 1111 e IS 110. Tuttavia, il Dott. Ataide afferma che hanno mostrato risultati solo per un membro della famiglia IS 110 e si basano su una versione di RNA molto più grande. Il team di Sydney sta facendo progredire la sua tecnica attraverso il campionamento diretto in laboratorio e l’applicazione di seekRNA stesso, più breve.
Fonte: Nature Communications
