I ricercatori della Mayo Clinic hanno scoperto un nuovo farmaco utile per il trattamento di una forma ereditaria della malattia renale chiamata malattia autosomica dominante del rene policistico (ADPKD). Il farmaco, tolvaptan, ha rallentato il ritmo di crescita delle cisti renale nel corso dei tre anni dello studio.
I tre risultati dello studio di fase clinica sono stati presentati il 3 novembre al meeting dell’American Society of Nephrology annuale e pubblicati online sulla rivista New England Journal of Medicine.
Lo studio multicentrico ha dimostrato che tolvaptan ha ridotto quasi del 50 per cento il tasso di aumento del volume renale totale (una misura della crescita di cisti renale) in pazienti con ADPKD durante il periodo di studio, rispetto al placebo.
“ADPKD è la più comune malattia renale ereditata ed è la quarta causa di insufficienza renale globale in tutto il mondo,” dice l’autore Vicente Torres, MD, Ph.D., Mayo Clinic nefrologo.
“Nella maggior parte dei pazienti affetti da questa malattia, la crescita inarrestabile di cisti nei reni distrugge il tessuto, provoca ipertensione e complicanze dolorose e ha un impatto negativo sulla qualità della vita,” afferma il Dott. Torres . “I risultati di questo studio rivelano un potenziale trattamento che ottunde la crescita renale, riduce i sintomi associati e rallenta il declino funzionalità renale quando è stato somministrato nel corso dei tre anni.”
Mentre i risultati di prova sono incoraggianti, tolvaptan non è ancora stato approvato per questa indicazione, fa notare il dottor Torres.
Fonte: Tolvaptan nei pazienti con autosomica dominante Malattie renali policistico . New England Journal of Medicine , 2012;: 121103123025000 DOI:10.1056/NEJMoa1205511
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