(RNA-Immagine: illustrazione 3d di una catena di RNA. Credit: Christopher Burgstedt/Getty Images).
I ricercatori dell’Università del Massachusetts Amherst hanno recentemente svelato la loro scoperta di un nuovo processo per produrre l’RNA.
L’RNA risultante è più puro, più copioso e probabilmente più conveniente rispetto a qualsiasi processo precedente. Questa nuova tecnica rimuove il più grande ostacolo sulla strada dello sviluppo dei farmaci terapeutici a RNA di nuova generazione.
Se il DNA è il progetto che dice alle cellule del nostro corpo quali proteine produrre e per quali scopi, l’RNA è il messaggero che porta le istruzioni del DNA all’effettivo macchinario per la produzione di proteine all’interno di ogni cellula. La maggior parte delle volte questo processo funziona in modo impeccabile, ma quando non lo fa, quando il corpo non può produrre una proteina di cui ha bisogno, come nel caso di una malattia come la fibrosi cistica, può risultare una malattia grave.
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Un metodo per trattare tali carenze proteiche è con terapie che sostituiscono le proteine mancanti. Ma i ricercatori sanno da tempo che il trattamento è più efficace quando il corpo può produrre da solo le proteine di cui ha bisogno. Questo è l’obiettivo di un campo emergente della medicina: le terapie a RNA. Il problema è che gli attuali metodi di produzione di RNA prodotto in laboratorio non possono fornire RNA sufficientemente puro, in quantità sufficienti in modo economico. “Abbiamo bisogno di molto RNA”, afferma Elvan Cavaç, autore principale dell’articolo che è stato recentemente pubblicato sul Journal of Biological Chemistry, studente MBA presso UMass Amherst e un recente dottorato di ricerca con laureato in chimica, anche presso UMass. “Abbiamo sviluppato un nuovo processo per la produzione di RNA puro e, poiché il processo può riutilizzare i suoi ingredienti, producendo da tre a dieci volte più RNA rispetto ai metodi convenzionali, consente anche di risparmiare tempo e denaro“.
Il problema con l’RNA impuro è che può innescare reazioni, come il gonfiore, che possono essere dannose e persino pericolose per la vita. Ad esempio, l’RNA impuro può causare infiammazione nei polmoni di un paziente con fibrosi cistica. L’RNA prodotto in modo convenzionale deve essere sottoposto a un lungo e costoso processo di purificazione. “Piuttosto che dover purificare l’RNA”, afferma Craig Martin , autore senior del documento e professore di chimica alla UMass, “abbiamo capito come produrre un RNA pulito fin dall’inizio“.
Il processo descritto in dettaglio da Cavaç, Martin e da altri coautori, prevede innanzitutto l’aumento della salinità della soluzione in cui viene generato l’RNA, che inibisce la produzione sfrenata di RNA che porta all’impurità. In questo processo, un enzima chiamato T7 RNA polimerasi è “legato” a una microsfera magnetica accanto a un modello di promotore del DNA, una sequenza specifica di DNA che codifica per un RNA specifico. Una volta che la polimerasi e il promotore del DNA interagiscono, producono RNA la cui purezza è assicurata dalla soluzione salina circostante. “Il nostro metodo”, afferma Martin, “può essere più di dieci volte migliore nella produzione di RNA puro rispetto ai processi attuali”.
Cavaç, Martin e i loro colleghi si stanno ora dedicando a esperimenti che consentiranno loro di aumentare la produzione di RNA per soddisfare i bisogni della società. “Il vero obiettivo “, afferma Martin, “è avere un ‘reattore a flusso’ o una conduttura continua in cui è possibile alimentare lentamente gli ingredienti e far uscire continuamente l’RNA puro dall’altra parte”.
