Un farmaco sperimentale per il trattamento dell‘anemia falciforme si è dimostrato efficace negli studi clinici, secondo quanto hanno riferito i ricercatori della Scuola di Medicina della UConn al Congresso della European Hematology Association ad Amsterdam questa settimana.
Per questa rara e dolorosa malattia dei globuli rossi che influisce sulla circolazione sanguigna, i dati preclinici di laboratorio avevano già illuminato il potenziale del farmaco sperimentale IMR-687 per ridurre sia la forma di falce dei globuli rossi che i blocchi dei vasi sanguigni. Il farmaco ha dimostrato di ridurre questi due principali responsabili del dolore debilitante, del danno d’organo e della mortalità precoce dei pazienti affetti da anemia falciforme, che hanno un’aspettativa di vita media di 40 anni. Questo è il motivo per cui il farmaco è stato concesso con designazione di farmaco orfano agli americani da parte della Food and Drug Administration (FDA).
I farmaci orfani sono quei medicinali potenzialmente utili per trattare una malattia rara.
“Dopo 13 settimane di test nel suo attuale studio clinico, l’inibitore fosfodiesterasi 9 (PDE9) somministrato per via orale una volta al giorno in pazienti adulti con anemia falciforme, sta dimostrando la tollerabilità e la capacità di influenzare sia i biomarcatori dei globuli rossi che i dei globuli bianchi della malattia”, dice il Dott. Biree Andemariam, capo ricercatore della sperimentazione clinica, Professore associato di medicina presso la UConn School of Medicine e Direttore del New England Sickle Cell Institute di UConn Health.
“Questi dati iniziali di Fase 2a dimostrano che IMR-687 ha un impatto significativo sui biomarcatori chiave associati alla patologia di questa grave malattia“, dice il ricercatore.
Un biomarker è un indicatore misurabile di una condizione biologica, spesso valutata per esaminare i normali processi biologici, i processi patogeni o le risposte farmacologiche a un intervento terapeutico.
Lo studio clinico sta valutando la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica delle dosi crescenti di IMR-687 somministrate una volta al giorno per 16-24 settimane in due gruppi di pazienti con anemia falciforme.
Vedi anche, Nuova strategia per trattare anemia falciforme e beta talassemia.
I gruppi di pazienti trattati comprendono quelli che ricevono l’attuale dose standard di cura di idrossiurea, un farmaco che aiuta a ridurre la frequenza degli episodi di dolore nei pazienti con anemia falciforme e quelli che non sono in trattamento con idrossiurea. Vengono inoltre analizzati i loro marcatori di globuli rossi e bianchi e la qualità della vita.
A 13 settimane, c’è già stato un aumento significativo della percentuale di cellule F, i globuli rossi contenenti emoglobina fetale (HbF) che spesso precedono aumenti dell’HbF totale. Inoltre, c’è stata una diminuzione corrispondente nella conta assoluta dei reticolociti e la percentuale di reticolociti, i globuli rossi immaturi prodotti dal midollo osseo del corpo, insieme a una tendenza verso il miglioramento del dolore.
Lo studio ha anche scoperto nel trial clinico che i pazienti non avevano cambiamenti clinici significativi nella conta dei globuli bianchi e nessuna evidenza di neutropenia, una riduzione del livello di globuli bianchi, cellule necessarie per aiutare a combattere le infezioni.
“I dati intermedi di Fase 2a riflettono tendenze che potrebbero essere indicative di una significativa traduzione clinica di queste importanti misure per l’ anemia falciforme”, aggiunge Andemariam.
Imara Inc., il produttore del farmaco e sponsor della sperimentazione clinica, è una società biofarmaceutica che sviluppa nuove terapie per l’anemia falciforme e altri disturbi ematici ereditari.
“Siamo incoraggiati da questa analisi provvisoria della fase 2a che rafforza la nostra convinzione nel potenziale dell’IMR-687 come terapia orale singola, somministrata una volta al giorno”, ha dichiarato Rahul D. Ballal, amministratore delegato di Imara. “IMR-687 si rivolge in modo univoco sia agli eritrociti che ai globuli bianchi e stiamo lavorando per far progredire rapidamente questa nuova terapia attraverso lo sviluppo clinico, con l’obiettivo di consegnarlo a pazienti che hanno bisogno di opzioni terapeutiche innovative“.
Più dati sulla sperimentazione clinica dovrebbero essere condivisi entro il 2019.
