La miosite è un’infiammazione muscolare che provoca sensazioni di debolezza e dolore a livello dei muscoli colpiti.
Sulla base delle caratteristiche cliniche, immunologiche e istopatologiche, si distinguono in realtà tre gruppi principali di miopatie infiammatorie: le polimiositi, che colpiscono solo il muscolo; le dermatomiositi, che interessano cute e muscolo; le miositi a corpi inclusi, caratterizzate dal deposito di proteine degradate nelle fibre muscolari.
Un nuovo farmaco, utilizzato per trattare l’atrofia muscolare, ha invertito i sintomi chiave delle miositi a corpi inclusi nei topi e si è dimostrato sicuro e ben tollerato nei pazienti, secondo un nuovo studio condotto dal Medical Research Council (MRC) Centre for Neuromuscular Diseases e dalla University College London (UCL).
Lo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, ha scoperto che il farmaco chiamato Arimoclomol ha invertito gli effetti della malattia a livello cellulare e migliorato la forza muscolare nei topi, mentre un altro studio condotto a Londra su 24 pazienti IBM ha dimostrato che il farmaco è sicuro e ben tollerato.
La miosite a corpi inclusi è la malattia del muscolo più comune nelle persone con più di 45 anni. È incurabile e provoca la degenerazione muscolare progressiva che porta alla disabilità grave, paralisi e dipendenza. La causa esatta non è nota e non ci sono attualmente trattamenti efficaci.
In questo studio, il team di ricerca ha perseguito un nuovo approccio al trattamento sulla base delle evidenze che dimostrano che il tessuto muscolare di pazienti affetti dalla condizione contiene molte proteine mal ripiegate. I risultati riportati, sono stati ottenuti utilizzando un piano di sperimentazione integrata del nuovo farmaco Arimoclomol, con l’obiettivo di eliminare queste proteine dal ripiegamento o eliminarle.
Il team ha creato, in una piastra di Petri, cellule che imitano il tessuto muscolare dei pazienti e testato con successo Arimoclomol su queste cellule. Ha quindi utilizzato topi geneticamente modificati le cui cellule muscolari e sintomi erano simili a quelle della malattia umana. Il trattamento con Arimoclomol in questi topi è stato ben tollerato, ha invertito le caratteristiche principali della malattia, e soprattutto ha restituito agli animali una maggiore forza muscolare.
A seguito del successo di queste sperimentazioni, il team di ricerca ha ottenuto $ 1.6M da parte della FDA-Orphan Products Division- per iniziare uno studio clinico controllato e randomizzato per valutare formalmente se il farmaco è efficace nel rallentare la progressione della malattia nelle persone.
Hanno collaborato alla ricerca, i dottorandi MRC Mhoriam Ahmed, Pedro Machado, Adrian Miller e Charlotte Spicer. Il lavoro è stato sostenuto dalla collaborazione critica con Linda Greensmith.
Fonte: Medicalnews
