Un importante percorso che porta alla morte delle cellule cerebrali nei topi è stato bloccato da un composto somministrato per via orale, prevenendo con successo la neurodegenerazione.
La scoperta fornisce un nuovo bersaglio per futuri farmaci per il trattamento di patologie neurodegenerative negli esseri umani, come il morbo di Alzheimer e di Parkinson.
Lo studio, pubblicato su Science Translational Medicine, ha scoperto che il composto, originariamente sviluppato dalla società farmaceutica GlaxoSmithKline per uno scopo diverso, è stato in grado di entrare nel cervello dal flusso sanguigno e fermare una malattia neurodegenerativa in tutto il cervello.
I topi avevano malattia da prioni – una rare patologie neurodegenerativa progressiva nota come encefalopatia spongiforme, di cui la malattia di Creutzfeldt-Jakob (CJD) è un esempio per l’uomo.
Il lavoro precedente dei ricercatori del Medical Research Council, unità di tossicologia presso l’ Università di Leicester , ha scoperto che le “proteine di accumulo nel cervello” dei topi con malattia da prioni ha causato l’eccessiva attivazione di un meccanismo di difesa naturale nelle cellule, spegnendo la produzione di nuove proteine.
Questa produzione di proteine - chiave per la sopravvivenza delle cellule cerebrali – normalmente si riaccende, ma l’accumulo di proteine deformi ha impedito il processo e questo ha portato alla morte delle cellule cerebrali.
La scoperta precedente, pubblicata sulla rivista Nature nel 2012, ha suggerito agli scienziati che questo percorso potrebbe essere inibito nel trattamento della neurodegenerazione.
La Prof.ssa Giovanna Mallucci, lo scienziato che ha guidato il team di ricercatori, ha dichiarato: ” Il nostro studio precedente ha previsto che questo percorso potrebbe essere un bersaglio per il trattamento per proteggere le cellule cerebrali nella malattia neurodegenerativa”.
La Prof.ssa Mallucci aggiunge:
“Siamo estremamente entusiasti quando abbiamo visto che il trattamento ha fermato la malattia e protetto le cellule cerebrali, ripristinando alcuni comportamenti normali e prevenendo la perdita di memoria nei topi.”
Tuttavia, i ricercatori comunicano che il composto, che protegge il cervello, ha prodotto anche la perdita di peso nei topi e lieve diabete a causa di danni al pancreas e che occorrono ulteriori indagini sugli animali.
“Siamo ancora molto lontani da un farmaco utilizzabile per gli esseri umani – questo composto ha avuto gravi effetti collaterali”, dice il Prof. Mallucci. Ma lei rimane ottimista:
“Il fatto che abbiamo stabilito che questo percorso può essere manipolato per evitare la perdita di cellule cerebrali – in primo luogo con strumenti genetici e ora, con un composto – significa che lo sviluppo di terapie farmacologiche targeting per malattie neurodegenerative è ora una possibilità reale. “
Il professor Hugh Perry , presidente presso l’ MRC di neuroscienze e salute mentale , ha aggiunto il suo pensiero sull’importanza della nuova ricerca:
“Nonostante la tossicità del composto utilizzato, questo studio indica che nei topi almeno ora abbiamo la prova di principio di un percorso terapeutico che può essere mirato”.
“Questo potrebbe eventualmente aiutare lo sviluppo di farmaci per il trattamento di persone affette da demenza e altre malattie neurodegenerative devastanti.”
Il trattamento di malattie come il Parkinson non è l’unica sfida, lo è anche la diagnosi efficace e precoce. Non vi è alcuna prova biologica per il morbo di Parkinson , ma la ricerca pubblicata sulla rivista Neurology a ottobre 2013 ha rilevato che un biomarker per il disturbo può trovarsi appena sotto la pelle.
Fonte Science Translational Medicine , ottobre 2013.
