Un farmaco sviluppato da scienziati del Salk Institute for Biological Studies, noto come J147, inverte i deficit di memoria e rallenta la malattia di Alzheimer nei topi anziani, dopo il trattamento a breve termine. I risultati, pubblicati il 14 maggio sulla rivista Ricerca e Terapia di Alzheimer , possono aprire la strada a un nuovo trattamento per la malattia di Alzheimer negli esseri umani.
“J147 è un nuovo composto emozionante perché ha davvero un forte potenziale terapeutico per rallentare la progressione della malattia di Alzheimer e invertire il deficit di memoria, a seguito di trattamento a breve termine”, ha spiegato l’autore principale Marguerite Prior, del Cellular Neurobiology Laboratory del Salk.
Nonostante anni di ricerca, non esistono farmaci modificanti la malattia di Alzheimer. I farmaci approvati dalla FDA correnti, tra cui Aricept, Razadyne e Exelon, offrono vantaggi solo fugaci a breve termine per i malati di Alzheimer, ma non rallentano in modo costante e irreversibile, il declino della funzione cerebrale che cancella la memoria la capacità di pensare delle persone affette dalla condizione.
J147 è stato sviluppato al Salk nel laboratorio di David Schubert, un professore del Laboratorio di Neurobiologia cellulare. Il ricercatore si era opposto al trend farmaceutico concentrato sulle vie biologiche coinvolte nella formazione delle placche amiloidi, i depositi densi di proteine che caratterizzano la malattia. Invece, il team di Salk ha utilizzato neuroni viventi coltivati in laboratorio per verificare se i loro nuovi composti sintetici, che si basano su prodotti naturali derivati da piante, erano efficaci a proteggere le cellule cerebrali contro varie patologie associate all’invecchiamento cerebrale. Sebbene J147 sembra essere sicuro nei topi, sono necessari studi clinici per determinare se il composto si dimostra sicuro ed efficace negli esseri umani.
“Tradizionalmente la ricerca sulla malattia di Alzheimer si è concentrata su un unico obiettivo, il percorso amiloide”, dice Schubert, “ma purtroppo i farmaci che sono stati sviluppati attraverso questa via non hanno avuto successo negli studi clinici. Il nostro approccio si basa sulle patologie legate all’età -il più grande fattore di rischio per la malattia di Alzheimer e altre malattie neurodegenerative, piuttosto che solo sulle specificità della malattia. “
Per testare l’efficacia del modello J147 in un percorso preclinico molto rigoroso, il team di Salk ha trattato gli animali con una strategia terapeutica che riflette meglio la fase sintomatica umana del morbo di Alzheimer. J147 è stato somministrato a topi di circa 20 mesi di età, geneticamente modificati, ed in una fase avanzata della patologia di Alzheimer. Il farmaco ha recuperato la grave perdita di memoria, ridotto i livelli di amiloide e aumentato fattori neurotrofici essenziali per la memoria, dopo soli tre mesi di trattamento.
Prior ei suoi colleghi sostengono che diversi processi cellulari, noti per essere associati con la patologia di Alzheimer, sono influenzati da J147, tra cui un aumento di una proteina chiamata fattore neurotrofico (BDNF), che protegge i neuroni da elementi tossici, aiuta i nuovi neuroni a crescere e a collegarsi con le altre cellule del cervello ed è coinvolta nella formazione della memoria. Studi post-mortem mostrano inferiori livelli di BDNF nel cervello dei malati di Alzheimer.
Grazie alla sua sua ampia capacità di proteggere le cellule nervose, i ricercatori ritengono che J147 può anche essere efficace per il trattamento di altri disturbi neurologici, come il morbo di Parkinson, morbo di Huntington e la sclerosi laterale amiotrofica (SLA), così come ictus, sebbene il loro studio non ha esplorato direttamente l’efficacia del farmaco come terapia per queste malattie.
I ricercatori ritengono che Salk J147, con le sue capacità di migliorare la memoria e con le sue proprietà neuroprotettive, insieme con la sua sicurezza e la disponibilità come farmaco orale, è un “candidato ideale” per la sperimentazione clinica della malattia di Alzheimer.
Fonte http://www.sciencedaily.com / releases/2013/05/130513202449.htm
