I risultati di una sperimentazione clinica recentemente completata di un potenziale farmaco per il trattamento del diabete di tipo 2 nei bambini sono stati annunciati domenica 28 aprile al meeting Pediatric Academic Societies 2019 a Baltimora, Maryland.
Il New England Journal of Medicine ha pubblicato i risultati dello studio.
Il coautore dello studio Jane Lynch, FAAP, Professore di pediatria alla UT Health San Antonio, ha riferito che il farmaco, liraglutide, in combinazione con un farmaco esistente, la metformina, ha mostrato un effetto efficace nel trattamento dei bambini partecipanti allo studio Ellipse.
Attualmente solo due farmaci, metformina e insulina, sono approvati dalla Food and Drug Administration statunitense per il trattamento del diabete di tipo 2 nei bambini. In confronto, più di 30 farmaci sono approvati per trattare questa forma di diabete negli adulti.
“Non siamo stati in grado di ottenere farmaci approvati per i bambini oltre metformina e insulina”, ha detto il Dottor Lynch. “Questo antidolorifico per adulti è stato molto efficace nella nostra sperimentazione sui giovani con diabete di tipo 2 ed è stato ben tollerato. Abbiamo urgentemente bisogno di altre opzioni per il trattamento del diabete di tipo 2 nella nostra gioventù sotto i 18 anni. Se approvato, questo farmaco sarebbe fantastico, una nuova opzione per integrare la terapia con metformina orale come alternativa all’insulina per i nostri giovani e adolescenti con diabete di tipo 2 “.
A San Antonio, i partecipanti allo studio Ellipse sono stati visitati al Children’s Center del Texas Diabetes Institute, una partnership tra UT Health San Antonio e University Health System nella zona prevalentemente occidentale ispanica di San Antonio.
Più di 1.000 bambini sono stati diagnosticati con diabete di tipo 2 presso il Texas Diabetes Institute dal 2005. Il più giovane aveva 5 anni. Gli ispanici e le altre minoranze sono più a rischio di sviluppare il diabete di tipo 2.
Vedi anche, La qualità della dieta riduce il rischio di diabete di tipo 2.
Risultati dello studio
Lo studio Ellipse ha confrontato i risultati di 66 bambini che hanno ricevuto liraglutide più pillole di metformina per 26 settimane con i risultati di 68 altri bambini che hanno ricevuto metformina e un placebo. I bambini di età compresa tra 10 e 17 anni erano idonei per lo studio.
Lo studio era uno studio randomizzato, a gruppi paralleli, controllato con placebo, il gold standard per gli studi di ricerca clinica. Per 26 settimane, è stato in doppio cieco – né le famiglie partecipanti né i ricercatori sapevano quali bambini stavano ricevendo liraglutide rispetto al placebo. Tutti i bambini hanno ricevuto la terapia con metformina per la durata, dello studio insieme all’insulina di salvataggio, se necessario e la dieta e l’esercizio di consulenza. Dopo 26 settimane, lo studio è proseguito come studio in aperto.
I ricercatori hanno misurato il livello di emoglobina glicata dei bambini (comunemente “A1C”) al basale, alla settimana 26 e alla settimana 52. La variazione di A1C dal basale alla settimana 26 era l’endpoint primario dello studio.
Nel gruppo liraglutide alla settimana 26, i livelli medi di A1C erano ridotti dal basale dello 0,64%, mentre i livelli aumentavano dello 0,42% nel gruppo placebo. La differenza di trattamento stimata sui livelli di A1C era meno dell’1,06%, che “mostrava la superiorità di liraglutide al placebo”, hanno scritto i ricercatori. La differenza di trattamento stimata è aumentata a meno 1,3% dopo 52 settimane, senza indicazioni di effetti per sesso o gruppo di età. Si stima che ogni riduzione dell’1% del livello di A1C riduca il rischio di complicanze diabetiche a lungo termine a livello degli occhi, dei reni e di altri organi di almeno il 30%.
Gli endpoint secondari dello studio Ellipse includevano il cambiamento nei livelli di glucosio plasmatico a digiuno rispetto al basale, la percentuale di partecipanti che raggiungevano un livello di A1C inferiore al 7% e i cambiamenti rispetto al basale nella massa corporea e nel peso.
I livelli di glucosio plasmatico a digiuno nel gruppo liraglutide a 26 settimane sono diminuiti rispetto al basale di 1,08 mmol / litro e sono aumentati nel gruppo placebo di 0,8 mmol / litro e i ricercatori hanno confermato la superiorità di liraglutide. Ciò è rimasto valido a 52 settimane.
Nell’analisi A1C, il 63,7% dei pazienti nel gruppo liraglutide ha raggiunto livelli di A1C inferiori al 7% alla settimana 26, rispetto al 36,5% nel gruppo placebo.
Le misurazioni della massa corporea e del peso al basale e alla settimana 26 non hanno rivelato cambiamenti significativi.
L’età media dei bambini partecipanti era di 14,6 anni e oltre il 60% era di sesso femminile. Sedici (24,2%) di quelli trattati con liraglutide e 23 (33,8%) di quelli trattati con placebo sono stati identificati come ispanici o latini.
Molti altri farmaci promettenti attualmente in studi clinici saranno probabilmente approvati in futuro, grazie al successo del Pediatric Diabetes Consortium, un gruppo nazionale di ricercatori che hanno cercato di migliorare i protocolli di sperimentazione clinica per avere successo nella fascia di età pediatrica.
