Gli scienziati della UC Davis hanno individuato un bersaglio molecolare per la progettazione di farmaci che potrebbero essere più sicuri e più efficaci rispetto agli attuali farmaci approvati dalla FDA contro la Sclerosi Multipla.
I risultati dello studio di ricerca, pubblicati oggi online sulla rivista EMBO Molecular Medicine, potrebbero avere applicazioni terapeutiche per la Sclerosi multipla, così come per la paralisi cerebrale e leucodistrofie.
Il target, una proteina denominata traslocatore mitocondriale (TSPO), era stato precedentemente identificato, ma non legato alla SM, una malattia autoimmune che mette a nudo il rivestimento grasso protettivo delle fibre nervose del cervello e del midollo spinale. Il TSPO si trova sulla superficie esterna dei mitocondri, strutture cellulari che forniscono energia alle cellule. Danneggiare il rivestimento grasso o mielina, rallenta la trasmissione dei segnali nervosi che permettono il movimento del corpo e il funzionamento sensoriale e cognitivo.
Gli scienziati hanno identificato TSPO mitocondriale come un potenziale bersaglio terapeutico quando i topi modificati per avere sintomi di SM, sono migliorati dopo il trattamento con il farmaco etifoxine anti-ansia che interagisce con TSPO mitocondriale. Quando etifoxine, un farmaco clinicamente disponibile in Europa, è stato somministrato ai topi affetti da sclerosi multipla e con segni clinici della malattia, la gravità della malattia si è ridotta rispetto agli animali di laboratorio non trattati. Anche se trattati al culmine della gravità della malattia, i sintomi della SM negli animali, sono migliorati.
“Etifoxine ha un effetto protettivo contro la perdita della guaina che riveste le fibre nervose che trasmettono i segnali provenienti da cellule del cervello”, ha detto Wenbin Deng, ricercatore principale dello studio e professore associato di medicina biochimica e molecolare alla UC Davis.
“La nostra scoperta degli effetti di etifoxine su un modello MS animale, suggerisce che TSPO mitocondriale rappresenta un potenziale bersaglio terapeutico per lo sviluppo di farmaci per il trattamento della sclerosi multipla”, ha affermato Deng.
“I farmaci progettati per legarsi più precisamente a TSPO mitocondriale, possono aiutare a riparare la guaina mielinica dei pazienti con sclerosi multipla e di conseguenza anche contribuire a ripristinare la trasmissione dei segnali nel sistema nervoso centrale, che consentono normali attività motorie, sensoriali e cognitive”, ha spiegato il ricercatore.
Deng ha aggiunto che sono necessari trattamenti più efficaci per la Sclerosi multipla e altre malattie demielinizzanti, soprattutto perché attualmente terapie approvate dalla FDA non riparano i danni degli attacchi immunitari sulla guaina mielinica.
Il team di ricerca della UC Davis, spera di approfondire le applicazioni terapeutiche di TSPO mitocondriale nello sviluppo di farmaci per la SM e altre malattie autoimmuni.
Fonte EMBO Molecular Medicine , 2013; DOI:10.1002/emmm 0,201202124
