I ricercatori hanno avanzato metodi per generare cellule beta produttrici di insulina da cellule staminali pluripotenti (PSC) per il trattamento clinico del diabete di tipo 1. Tuttavia, il trapianto di queste cellule immature nei pazienti comporta notevoli rischi, in particolare lo sviluppo di tumori (teratomi) e la crescita di queste cellule staminali in tipi di cellule indesiderate. Si sa che le cellule staminali pluripotenti si sviluppano in tutte le cellule e i tessuti del corpo.
Ora, per la prima volta, gli scienziati del Diabetes Research Institute (DRI) dell’Università di Miami Miller School of Medicine hanno progettato una linea di cellule staminali pluripotenti umane contenente due “geni suicidi” che inducono la morte cellulare in tutto tranne nelle cellule beta. Questo doppio approccio, che sarà pubblicato online in Stem Cell Reports del 5 marzo, affronta i limiti delle cellule beta derivate da PSC e apre la strada alla creazione di terapie di sostituzione delle cellule sicure per le persone che vivono con diabete di tipo 1.
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Prove cliniche offrono garanzie
Con studi clinici già avviati utilizzando progenitori beta-derivati di PSC e nuovi approcci con cellule beta-like funzionali all’orizzonte, la necessità di garantire la sicurezza per il paziente è di fondamentale importanza. La ricerca ha dimostrato che solo il 30-40% delle cellule beta-like è ottenuto attraverso i protocolli di differenziazione (sviluppo) PSC correnti, lasciando una percentuale significativa di cellule indefinite nel bilancio. Soprattutto, le cellule non differenziate – cellule che non si sono ancora sviluppate in un tipo specifico – possono produrre tumori dopo il trapianto, nonostante i recenti perfezionamenti del protocollo.
Per rispondere a queste preoccupazioni, il team di ricerca ha deciso di progettare linee di cellule staminali pluripotenti che distruggono selettivamente sia le cellule tumorigeniche che le cellule che non producono insulina, come cellule del fegato, cervello, cellule muscolari e altre. Il team ha testato il nuovo approccio sia in vitro che in vivo in un modello murino di diabete che simula la condizione della malattia negli esseri umani. I risultati hanno dimostrato la rimozione di tutte le cellule indesiderate.
“Non solo la nostra strategia ha prevenuto la formazione di tumori, ma li ha anche completamente eliminati quando abbiamo attivato i geni suicidi solo dopo che i tumori erano completamente sviluppati”, ha detto l’autore principale dello studio Juan Dominguez-Bendala, Direttore dello stem cell development for translational research and research associate professor of surgery at the Diabetes Research Institute, University of Miami Miller School of Medicine.
Nessun altro metodo di ricerca riportato finora, offre lo stesso grado di sicurezza e specificità, in quanto le strategie convenzionali basate sul gene suicida determinano la distruzione dell’intero trapianto (trapianto) o non espandono selettivamente la popolazione delle cellule necessarie.
Questa strategia, se clinicamente efficace, ha applicazioni di vasta portata oltre il diabete.
Fonte, Diabetes Research Institute
