I ricercatori del Karolinska Institutet in Svezia hanno trovato una strategia promettente per sconfiggere il neuroblastoma – una forma maligna di cancro nei bambini – che si concentra sulla cosiddetta proteina MYCN. Una specifica molecola chimica aiuta ad abbattere MYCN, che o uccide la cellula tumorale o la fa maturare in un neurone innocuo. La scoperta, pubblicata sulla rivista scientifica PNAS , suscita speranze per i trattamenti nuovi e più efficaci in futuro.
Il neuroblastoma è la terza forma più comune di cancro nei bambini che si sviluppa di solito, prima dei due anni. I tumori sono normalmente localizzati nel sistema nervoso periferico, ma in bambini molto piccoli a volte possono diffondersi su tutto il corpo. Le attuali terapie sono pesanti e possono avere gravi effetti collaterali. Alla forma più aggressiva della condizione, solo una minoranza sopravvivere.
Nel caso di neuroblastoma, copie extra del gene che codifica la proteina MYCN sono normalmente presenti nella cellula tumorale. Questo a sua volta è una chiara indicazione di una prognosi infausta poichè è noto da tempo che l’attivazione errata del MYCN e geni MYC simili, provoca il cancro. La strategia del gruppo di ricerca per sconfiggere la malattia era quindi quella di individuare le sostanze che impediscono la divisione cellulare MYC-triggered o uccidere in maniera specifica MYC.
“Abbiamo trovato che una piccola molecola chimica, che è nota da studi precedenti per inibire l’attività di c-MYC-proteico, inibisce anche l’attività di MYCN,” dice il ricercatore principale Marie Arsenian Henriksson, professore di biologia molecolare al Karolinska Institutet. “La sostanza distrugge il legame tra MYCN e un’altra proteina chiamata Max, che provoca la degradazione di MYCN e successivamente la morte cellulare delle cellule di neuroblastoma con copie extra del gene MYCN e a quel punto la loro malignità scompare. Piccole molecole chimiche che mettono fuori gioco MYCN sono quindi una possibile opzione di trattamento per i bambini con neuroblastoma così come per altri tumori MYC-driven “.
I ricercatori hanno trovato che il tasso di sopravvivenza è aumentato quando hanno applicato i trattamenti di test su topi affetti da neuroblastoma. Lo studio ha anche portato a una nuova scoperta su ciò che avviene all’interno della cellula tumorale, dove il trattamento ha causato un accumulo di goccioline di grasso, suggerendo che le proteine MYC influenzano il metabolismo delle cellule tumorali e la normale ripartizione degli acidi grassi.
“Questa è una scoperta originale,” dice il professor Arsenian Henriksson. “E non è stato precedentemente osservato che l’inibizione di MYC colpisce le cellule tumorali in questo modo. Ciò non apre solo nuove strade per nuove terapie per alcune forme di cancro, ma può anche avere implicazioni per le malattie metaboliche, come il diabete.”
Fonte PNAS , 2013 DOI:10.1073/pnas.1222404110
