(Mieloma multiplo-Immagine: micrografia elettronica a scansione di un linfocita T umano (chiamato anche cellula T) dal sistema immunitario di un donatore sano. Credito: NIAID).
I risultati di uno studio clinico internazionale guidato dai ricercatori del Winship Cancer Institute della Emory University mostrano il potenziale beneficio di un nuovo farmaco per pazienti con mieloma multiplo, la cui malattia si è ripresentata o era resistente a tre o più precedenti linee di trattamento.
Quasi due terzi dei partecipanti allo studio hanno sperimentato risposte profonde e durature dalla terapia dello studio clinico che ha coinvolto un farmaco chiamato Teclistamab che utilizza un approccio mirato agli anticorpi per coinvolgere la cellula di mieloma in modo che venga eliminata da una cellula immunitaria. I risultati dello studio di fase 1/2 MajesTEC-1 sono stati recentemente riportati alla riunione annuale dell’American Society of Clinical Oncology (ASCO) del 2022 e pubblicati sul New England Journal of Medicine.
Il mieloma multiplo è un tumore del sangue che colpisce un tipo di globuli bianchi chiamati plasmacellule che si trovano nel midollo osseo. Sebbene i nuovi trattamenti abbiano più che raddoppiato i risultati di sopravvivenza per i pazienti con mieloma multiplo nell’ultimo decennio e mezzo, rimane una malattia incurabile per la maggior parte dei pazienti. Quasi tutti i pazienti subiscono una recidiva e richiedono una terapia successiva. In generale, i risultati di efficacia diminuiscono con ogni linea di terapia e ai pazienti viene lasciata una scelta minore di terapie efficaci.
“L’aggiornamento dello studio MajesTEC-1 suggerisce che i pazienti con mieloma multiplo recidivante o refrattario che hanno ricevuto Teclistamab hanno ottenuto una risposta profonda che è stata anche duratura”, afferma il ricercatore principale dello studio presso Winship, Ajay K. Nooka, MD, MPH, FACP, Direttore medico di Winship’s Data and Technology Applications Shared Resource e Professore associato nel dipartimento di ematologia e oncologia medica presso la Emory University School of Medicine.
Nello studio, un totale di 165 individui provenienti da nove paesi sono stati arruolati tra marzo 2020 e agosto 2021. Hanno ricevuto Teclistamab sottocutaneo settimanale, un farmaco che i ricercatori ritengono possa attivare le cellule T del sistema immunitario per colpire e distruggere le cellule del mieloma. A un follow-up mediano di 14,1 mesi, 104 (63%) hanno avuto risposte. Di loro, 65 hanno avuto una risposta completa o migliore. Quarantaquattro dei cinquantaquattro pazienti testati non avevano una malattia residua misurabile.
Gli eventi avversi più comuni sono stati la sindrome da rilascio di citochine (“tempesta di citochine”), una grave reazione immunitaria in cui il corpo rilascia troppe citochine. La sindrome da rilascio di citochine può causare febbre alta, calo della pressione sanguigna e sintomi simili alla sepsi. È stato osservato nel 72% di tutti i pazienti durante il priming, o 1a dose, e un terzo dei pazienti ha richiesto l’anticorpo IL-6 (Tocilizumab) per mitigare questi effetti. C’erano anche citopenie, che sono cadute nella normale conta di alcune cellule del sangue.
La metà dei partecipanti ha avuto risposte di almeno 18,4 mesi e metà di loro è sopravvissuta per 11,3 mesi senza che la malattia progredisse. Complessivamente, la sopravvivenza stimata è stata di 18,3 mesi, in base al follow-up.
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“Questi dati a lungo termine”, afferma Nooka, “in particolare il tasso di risposta globale e la sopravvivenza libera da progressione, sono incoraggianti in questa popolazione di pazienti pesantemente pretrattata la cui storia di trattamento ha lasciato loro un minor numero di opzioni. Nuove terapie sono assolutamente necessarie per questi pazienti e questa terapia mostra una vera promessa“.
I benefici di questa terapia sono attualmente valutati come linee terapeutiche precedenti nel mieloma e in combinazioni specifiche con altri agenti anti-mielomi per trarre il massimo beneficio dalla terapia di combinazione e ottenere risposte più profonde e prolungare la sopravvivenza libera da progressione con l’obiettivo finale di migliorare sopravvivenza per i pazienti affetti da mieloma.
Fonte: New Englan
