Imetelstat, un farmaco che inibisce la telomerasi, ha indotto la remissione morfologica, molecolare e clinica, in alcuni pazienti con mielofibrosi, in uno studio della Mayo Clinic.
I risultati sono stati presentati all’ American Society of Hematology Annual Meeting 20013, a New Orleans
“Questi sono i primi risultati, ma sono promettenti”, dice l’autore principale dello studio, Ayalew Tefferi, un ematologo della Mayo Clinic.” Alcuni pazienti nel nostro studio clinico in corso, hanno ottenuto risposte stupefacenti da Imetelstat, una terapia farmacologica quasi sconosciuta, in questa malattia “.
La mielofibrosi è un cancro mieloide cronico in cui le cellule del midollo osseo si sviluppano e funzionano in modo anomalo. Il risultato è la formazione di tessuto cicatriziale nel midollo osseo (fibrosi), anemia grave che spesso richiede trasfusione, debolezza, stanchezza e un ingrossamento della milza e del fegato. I pazienti con mielofibrosi sono portatori di una delle numerose mutazioni genetiche nelle loro cellule staminali del sangue, tra cui JAK2, MPL, CALR, ASXL1 e le mutazioni spliceosoma.
“In genere, la mielofibrosi è caratterizzata da cicatrici del midollo e, anche se i pazienti possono trarre sollievo sintomatico da altri trattamenti come ruxolitinib, di solito non recuperano un midollo osseo normale”, dice il Dott. Tefferi. “Alcuni pazienti nel nostro studio sono tornato al midollo osseo normale.”
Imetelstat agisce inibendo l’attività della telomerasi nelle cellule tumorali e porta alla morte delle cellule.
I ricercatori hanno studiato imetelstat in 33 pazienti presso la Mayo Clinic e ora hanno seguito i primi 22 pazienti per un minimo di sei mesi. Tra i 22 pazienti, cinque hanno raggiunto una remissione completa o parziale e quattro dei cinque pazienti hanno ottenuto l’inversione della fibrosi del midollo osseo. Due dei cinque pazienti con remissione completa o parziale, hanno anche sperimentato remissioni molecolari complete. Il tasso di risposta globale è stato del 41 per cento.
Fonte materiali forniti dallaMayo Clinic , via Newswise.
