Immagine: la Digitalis lanata è la fonte della digossina, un farmaco a lungo usato per il trattamento delle malattie cardiache che in grado di trattare il medulloblastoma, il più comune tumore maligno del cervello nei bambini. Credito: Michael Wolf tramite Wikimedia Commons.
Alcuni farmaci per le malattie cardiache potrebbero anche funzionare contro il medulloblastoma, un tipo di cancro al cervello che colpisce i bambini, secondo un’analisi dei ricercatori del Jackson Laboratory (JAX), del Connecticut Children’s Medical Center (CCMC) e dell’ UConn Health. I ricercatori hanno utilizzato un nuovo approccio per identificare cinque farmaci per il cuore che potrebbero anche essere efficaci nel combattere il tipo più comune di cancro al cervello infantile.
Lo studio è stato pubblicato il 24 ottobre in Science Translational Medicine.
ll medulloblastoma è il più comune tumore maligno del cervello nei bambini e rappresenta il 20-25% dei tumori cerebrali pediatrici. Gli attuali trattamenti hanno aumentato significativamente il tasso di sopravvivenza, ma molti bambini affrontano effetti collaterali difficili dal trattamento che ha un impatto sul cervello, sugli ormoni e sulla fertilità per il resto della loro vita. Ci sono anche pazienti che non rispondono alle opzioni di trattamento disponibili o soffrono e muoiono di ricadute.
Trattamenti migliori per il medulloblastoma, idealmente quelli con meno effetti collaterali, sono estremamente necessari, ma lo sviluppo di nuovi farmaci antitumorali è un processo che richiede tempo e che si basa su diversi anni di ricerca clinica, seguita da un processo di approvazione della FDA (Federal Drug Administration). Ora, grazie a un nuovo approccio computazionale, l’ampio processo di approvazione della FDA potrebbe diventare un vantaggio per la scoperta di farmaci anziché solo un ostacolo.
Il team di ricerca sapeva già che i dati sui farmaci raccolti durante il primo processo di approvazione della FDA potevano essere riesaminati per trovare un crossover tra le malattie che un farmaco è in grado di trattare. Questo processo si chiama sistematico riposizionamento del farmaco e utilizza metodi di modellizzazione computazionale per confrontare i profili di espressione genica di un farmaco approvato.
( Vedi anche: Scoperto il tallone di achille del medulloblastoma).
Ma il medulloblastoma è complesso e spesso molto diverso da paziente a paziente e persino internamente ad un singolo paziente. Ching Lau, Professore della UConn Health, ha pensato che il riposizionamento sistematico dei farmaci poteva funzionare per trovare farmaci migliori per il medulloblastoma, ma sospettava che la tecnica doveva essere migliorata. Lau, che è nominato congiuntamente Professore presso JAX, UConn Health e Connecticut Children’s Medical Center, è a capo della divisione di ematologia-oncologia pediatrica alla UConn Health ed è il Direttore medico di ematologia-oncologia presso il Connecticut Children’s.
Lau ha lavorato con un team di ricercatori di queste istituzioni, nonché con il Houston Methodist Research Institute, per ideare un nuovo metodo sistematico di riposizionamento dei farmaci che potesse funzionare contro qualcosa di complicato come il medulloblastoma.
ll nuovo metodo ha identificato otto farmaci come possibili agenti contro il medulloblastoma, di cui tre già usati come chemioterapia contro altri tumori e cinque precedentemente usati per trattare l’insufficienza cardiaca.
I ricercatori hanno anche dimostrato che uno dei farmaci per il cuore, la digossina, ha aiutato i topi con i medulloblastomi a vivere più a lungo. I topi sono vissuti ancora più a lungo quando la digossina era combinata con la radiazione.
“Questa scoperta è molto eccitante perché non solo possiamo migliorare potenzialmente la sopravvivenza globale dei pazienti con medulloblastoma con la digossina, ma i risultati suggeriscono anche che potremmo potenzialmente ridurre la dose di radiazioni necessaria quando combinata con digossina e quindi ridurre al minimo gli effetti collaterali a lungo termine delle radiazioni“, dice Lau. “Poiché la digossina è stata usata per tanti anni per trattare l’insufficienza cardiaca, i suoi potenziali effetti collaterali sono ben noti”, aggiunge il ricercatore.
In altre parole, il potenziale terapeutico della digossina come trattamento del medulloblastoma sembra molto promettente.
Fonte: Science
